研究人员设计更高效，持久的汽车基因治疗来打击艾滋病毒

UCLA研究团队表明，使用CD4分子的截短形式作为基因疗法的一部分，用于对抗HIV，在小鼠模型中产生的优异和更长的导致使用CD4分子的类似治疗。

这种新的CAR - T基因治疗方法是一种免疫疗法，涉及到对人体自身血液形成的基因工程干细胞它不仅有可能摧毁感染艾滋病毒的细胞，还能创造出记忆细胞“这可以提供终身保护免受感染的影响病毒导致艾滋病。

CAR疗法已成为一种针对多种癌症的强大免疫疗法，并有望治疗两种主要病毒中较为流行的HIV-1。然而，目前这些疗法的应用可能不能提供持久的免疫。研究人员一直在寻找一种以T细胞为基础的治疗方法，能够对治疗后几个月或几年可能再次出现的恶性细胞或感染细胞产生应答。

在之前的一项研究中，加州大学洛杉矶分校的研究人员描述了携带嵌合抗原受体(CARs)基因的造血干细胞的生成。一旦这些基因工程干细胞被移植到体内，它们就会形成专门的抗感染能力白细胞它被称为CAR - T细胞，专门寻找并杀死感染艾滋病毒的细胞。

因为艾滋病毒与CD4结合分子为了感染体内的细胞，研究人员之前创造了一种含有部分CD4分子的CAR分子来劫持这种相互作用。当艾滋病毒与T细胞上CAR分子的CD4部分结合时，CAR分子的其他区域会向细胞发出信号，使其被激活并杀死病毒。然而，这种分子包含两个部分，或称“域”，仍然有可能导致艾滋病毒感染。

对于新的研究，研究人员在添加另一个结构的同时取下这些域，使细胞抵抗感染，并且允许比以前更有效和更持久的细胞反应。

虽然之前的方法允许持续生产新的抗艾滋病毒T细胞，并持续两年多，但这些细胞基本上是灭活的，直到它们遇到体内的艾滋病毒。改进后的汽车治疗工程师对HIV的身体的免疫反应而不是等待病毒或病毒的部分 - 以引起反应，以与疫苗疫苗的免疫系统对病毒反应的方式相同。新方法也导致生产大量的“记忆”T细胞，其能够更易于和快速地应对重新激活的艾滋病毒。

该研究结果提供了适用于使用血液形成干细胞的汽车疗法的汽车分子和方法类型的关键洞察，并且在发育后允许汽车T细胞的最佳功能和持久性。这些结果可以影响专注于工程T细胞的免疫疗法领域，该汽车分子能够持续和形成免疫记忆，并且可以识别和杀死病毒感染或癌症细胞。

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