FDA清除ALS基因治疗试验的调查药物

Apic Bio，一种基因治疗公司为稀有遗传疾病的患者开发治疗方案，由Umass Medical School's Robert H. Brown Jr.Brown Jr.，MD宣布，FDA已清除其调查新药物（IND）申请APB-102，一种旨在治疗家族肌营养侧面硬化症的常见原因的基因治疗候选者。

“APB-102的临床发展植根于近30年的基因治疗研究中，证明了SOD1基因突变和ALS之间的联系以及AAV递送的SOD1的强潜力靶向miRNA，以减缓或逆转患者ALS进展伴有SOD1突变，“棕色，Leo P.和Theresa M. S.医学研究椅子，神经病学教授，Apic Bio的教授。bob88体育平台登录

棕色是球队的牵引成员，被发现的SOD1作为与ALS相关的第一个遗传突变。

“尽管SOD1基因突变被充分理解为遗传ALS几十年的原因，但我们还没有批准的治疗选项，其针对来源的疾病，”棕色。“我很高兴看到APB-102进步，因为APIC BIO旨在为患者制定有意义的长期疾病修饰基因治疗选择。”

APB-102旨在通过重组腺相关病毒（AAV）衣壳和微量的SOD1 ALS慢慢进展核糖核酸（miRNA）载体构建体，其已在概念研究的临床前证明中显示，以抑制突变的SOD1基因的活性。

I / II期临床试验将在2021年代后期或2022年初作为多中心开始，三部分研究，以评估SOD1 ALS突变患者APB-102的安全性，耐受性和功效。

ALS是一种致命的神经变性障碍，其特征在于运动神经元的损失，导致肌肉无力和最终瘫痪。大多数患者由于呼吸衰竭而在疾病的五年内面临死亡率。ALS可能是由多个造成的基因突变并且可以是零星的或家族。大约10％的ALS病例具有已知的遗传驾驶员;其中大约20％与SOD1基因中的突变相关，即酶超氧化物歧化酶的编码1.当前批准的ALS治疗仅延迟疾病进展而不解决疾病的潜在遗传原因。

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