FDA将在10年空白后审查未经验证的癌症药物

每年，美国都会根据早期迹象批准数十种抗癌药物的新用途，这些药物可以缩小或减缓肿瘤扩散。

但这些初步结果有多少可能转化为患者更长寿、更健康的生活?

这个看似简单的问题是医学界最棘手的争论之一。周二，美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration，简称fda)召开了10年来的首次会议，考虑收回几家公司的批准抗癌药物但没有显示出它们延长或改善了生命。

该机构表示，他们已经利用创新研究捷径，加快为重症患者提供药物。但许多研究人员表示，它未能打击那些未能兑现其早期承诺的药物，导致市场上有大量昂贵的、未经证实的抗癌药物。

宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的癌症专家和生物伦理学家伊泽基尔·伊曼纽尔(Ezekiel Emanuel)博士说，“医生在使用这些药物，病人在接受这些药物时也有所有的毒性，却不知道它们是否真的起作用。”“我们不应该陷入无休止的不确定之中。”

FDA官员称，此次为期三天的会议是由近年来“前所未有的药物开发水平”引发的全行业审查的一部分，会议内容涉及默克、罗氏和百时美施贵宝的药物。该机构在其历史上只举行过三次类似会议，上一次是在2011年。

美国人均消费更多处方药据数据公司IQVIA的数据，自2013年以来，美国在抗癌药物上的支出增加了一倍多，达到每年600多亿美元。新药通常每年要花费9万到30万美元。这些价格已经上涨快得多比病人的生存。

FDA被禁止考虑成本，但它应该阻止无效药物进入市场。

加州大学旧金山分校(University of California, San Francisco)癌症专家维奈·普拉萨德(Vinay Prasad)博士说，“这最终是一个全民公投，是一个小型法庭，我们可以在这里问，花这么多钱是否会更好。资深评论家FDA的方法。“对于这些药物中的许多来说，答案看起来是‘不’。”

FDA将听取制药商的陈述，并向癌症专家小组寻求建议。机构领导最近表示专栏这种讨论很重要，因为一项失败的研究“并不一定意味着该药物无效。”

FDA将做出是否撤销批准的最终决定，但有迹象表明，该机构可能准备采取更严厉的措施。

自去年年底以来，四家制药公司在向FDA“咨询”后，“自愿”撤回了对几种肺癌和膀胱癌的批准。每一种药物在最初获得FDA基于肿瘤缩小等措施的批准后，都未能延长存活时间。

在如此短的时间内接连撤销了四项癌症批准，这是前所未有的。几位前FDA局长在最近的一次会议上表示，这表明该机构所谓的加速批准计划是“健康的”。

但这种撤资的罕见程度削弱了这一观点。

1992年，国会赋予FDA基于初步研究数据加速药物审批的能力，以回应艾滋病患者和活动人士对药物开发缓慢的抗议。该计划为许多药物提供了更快、更便宜的上市途径，因此受到了行业的欢迎。

正如最初设想的那样，这些更快的批准就像一份合同:如果这些药物在后续研究中没有显示出能帮助患者活得更长或更好，批准就会被撤销。

这是很少发生的。在155项快速批准的癌症药物中，有10项被撤销，而且几乎都是生产商自愿撤销的。美国食品和药物管理局(FDA)仅利用其职权撤销了一项加速癌症审批。这个漫长而丑陋的经历仍然笼罩在该机构对抗癌药物的监管上。

FDA花了一年多的时间才最终撤销了罗氏畅销药物乳腺癌的批准药物阿瓦斯丁。癌症患者和自由意志主义团体不断呼吁fda保留该批准，尽管有明确证据表明它没有延长生命，也没有造成危险的副作用。

默克(merck)的Keytruda、罗氏(Roche)的Tecentriq和百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)的opdivo是最近一波“免疫疗法”的一部分，这些药物帮助人体防御系统识别和攻击癌症。这些畅销药物在治疗致命的皮肤癌和肺癌等疾病方面显示出了延长寿命的效果。但他们也获得了数十项其他适应症的批准，包括会议关注的膀胱癌、喉癌和肝癌。

这三家公司的研究结果都是否定的或不确定的。

即使所有六种正在审查的用途都被撤销，这些药物仍将继续在市场上销售，因为它们被批准用于许多其他适应症。这可能不会改变对病人的护理。克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)的希尔帕·古普塔(Shilpa Gupta)博士指出，FDA在2016年至2017年期间批准了五种膀胱癌免疫治疗药物，其中两种正在审查中。

“我们真的需要这五种药物吗?”她问道。

加速审批在技术上只适用于满足“未满足需求”的药物。但是今天，大约有三分之一的癌症药物是通过这种途径进入市场的，包括许多被批准重复使用的药物。

后年的研究批评FDA对该项目的监督，包括政府检查员该机构的科学家已经开始反击。

在一个2018年的研究FDA工作人员认为该项目是成功的，他们指出，只有5%的加速癌症批准被撤回，55%的加速癌症批准被后续研究“证实”。

但当哈佛大学的研究人员深入研究这一说法时，他们发现只有大约20%的抗癌药物被证明能延长生命。在大多数情况下，FDA允许制药商通过对肿瘤缩小或肿瘤延迟生长等初步措施进行二次研究来确认其药品的价值。

在某些癌症中，缩小或减缓肿瘤生长已被证明对患者有益。但在很多情况下，这种联系尚未确立。

“死于较小的癌症，而不是更大的癌症癌症伊曼纽尔说:“你已经死了。

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