以风险为导向的儿童白血病治疗向前迈进了一步

综合基因组分析有助于研究人员根据促进疾病的基因突变鉴定急性淋巴细胞白血病（全部）的20多次亚型。ST.Jude儿童研究医院科学家领导的研究表明，将这些数据与白血病响应测量相结合，提高了复发风险的预测。

目前，患者对治疗的反应影响了这种类型治疗管理。这种风险导向的方法涉及评估最小的残留疾病指的是治疗过程中患者血液或骨髓中特定时间的白血病细胞水平

一项研究发表在今天的杂志上血液癌症发现证明整合使用基因组分型和最小残留疾病测量改进了急性淋巴细胞白血病的风险分层和复发预测。“这两个因素,基因组分析和最小残留疾病评估，需要准确地评估患者的风险和定制他们的治疗，”医学博士，圣犹肿瘤科主任puchin - hon Pui说。

普伊和查尔斯·穆伦曼，圣裘德病理系，M.B.B.S.，M.D。是该研究的共同作者。

更长的幸存者，具有更好的生活质量

ALL是儿童最常见的癌症诊断。94%的五年生存率是儿童癌症中最高的。但复发患者的预后仍然很差。治疗的后期影响还会使儿童癌症的成年幸存者面临罹患慢性健康问题的风险。

基于微小残留疾病的风险导向治疗现在是儿童急性淋巴细胞白血病的标准治疗。该方法有助于识别需要更多强化治疗以减少复发风险的患者，以及需要减少治疗的低风险患者。

此分析涉及598名儿童和青少年，所有人都参加圣裘德总疗法16临床试验。患者从2007年10月到2017年3月加入了这项研究。

总疗法16在第8,15和42天测量的最小残留疾病水平，以指导患者的治疗。在10,000个血细胞中少于一个白血病细胞的患者被认为是最小的残留疾病。

亚型作为风险预测器

mulligan说:“我们在一项以最小残留疾病为基础、儿童急性淋巴细胞白血病风险适应研究的背景下表明，许多最近描述的急性淋巴细胞白血病亚型与预后相关。”“数据表明，在早期微量残留疾病评估的指导下，采用常规化疗几乎总是可以治愈某些ALL基因亚型的患者。”

这些亚型包括ETV6-RONX1-正且高超高超多倍数。95名低风险患者患有那些亚型的95名患者没有最小的残留疾病复发。在目前的圣裘德临床试验中，称为总疗法17，对符合此概况的患者进行了治疗。

“如果有效，该策略最终可能有助于减少治疗遗弃和治疗相关的死亡，用于类似患者的低调和中等收入国家肿瘤学和全球儿科医学系的共同第一作者Sima Jeha医学博士说。

基因组分析还证明了最小残余疾病作为风险预测因子的限制。研究人员鉴定了患有九个亚型的患者，尽管在治疗的第42天是最小的残留疾病阴性的剩余疾病。亚型是T细胞All，TCF3-PBX1，PAX5ALT，IAMP21，BCR-ABL1，BCR-ABL1样，ETV6-RONX1样，KMT2A重新排列和MEF2D重新排列。

“调查结果强调了对患者的新疗法和免疫疗法，患者对目前的强化化疗有抵抗力，”Pui表示。“我们正在在目前的临床试验中测试这种方法。”

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