科学家开发了一类有可能治疗白血病的新型抗癌药物

科学家对开发一种治疗急性髓性白血病的新药物，这是一个很有希望的一步，这是一种罕见的血液障碍。在今天发表的一项研究中自然剑桥大学的研究人员报告了一种新的癌症治疗方法，该方法以酶为靶点，酶在将DNA转化为蛋白质方面起着关键作用，这可能导致一类新的癌症药物。

我们的遗传密码是用DNA写的，但是为了生成蛋白质——对生物功能至关重要的分子——DNA首先需要转化为RNA。蛋白质的生产是由酶控制的，酶对RNA进行化学变化。偶尔这些酶会被错误地调节，产生过多。

在2017年出版的一项研究中，由托尼库拉德教授来自米尔纳治疗学院和剑桥大学的古龙学院的团队展示了一个如此酶的开发和维护中起着关键作用急性髓系白血病。在某些情况下，这种酶会过度表达——也就是过度产生细胞类型，导致疾病。

急性髓系白血病(AML)是一种恶性肿瘤癌症骨髓中产生的异常白细胞称为骨髓细胞，通常保护身体免受感染和组织损伤扩散。急性髓性白血病进展迅速、积极，通常需要立即治疗，儿童和成人都有影响。在英国，每年约有3100人被诊断出患有这种疾病，其中大多数都在65岁以上。

现在，库扎里德斯教授和他的团队在剑桥的分支STORM Therapeutics以及维康桑格研究所(Wellcome Sanger Institute)的同事们已经发现了一种药物样分子STM2457，它可以抑制metl3的作用。在从AML患者身上培养的组织和该疾病的小鼠模型中，研究小组显示，该药物能够阻止该酶过表达引起的癌变效应。

kouzarides教授说：“蛋白质对于我们的身体是必不可少的，并通过涉及使用酶将我们的DNA转化为RNA的过程产生的过程。有时，这一过程可以出发，对人类健康的潜在破坏性后果。直到现在，没有人将这种基本过程定位为癌症的一种方式。这是癌症治疗学的新时代的开始。“

研究STM2457的抗白血病潜力，研究人员对药物进行了测试细胞系源自AML患者，发现该药物显着降低了这些细胞的生长和增殖。它还诱导凋亡 - '细胞死亡' - 杀灭癌细胞。

研究人员将来自AML患者的细胞移植到免疫功能下的小鼠中以模拟疾病。当它们用STM2457对小鼠进行处理时，他们发现它受到移植细胞的增殖和扩增，并且显着延长了小鼠的寿命。它减少了小鼠骨髓和脾脏中的白血病细胞数，同时显示无毒副作用，包括对体重没有影响。

来自剑桥大学米尔纳治疗学院的Konstantinos博士和Wellcome Sanger Institute补充说：“这是一个全新的癌症研究领域，并开发其类型的第一种药物状分子。它的成功杀死白血病细胞延长老鼠的寿命是非常有希望的，我们希望能够开始临床试验明年就能在患者身上测试后续分子。

“我们也相信，这种针对这些酶的方法可以用于治疗各种癌症，可能为我们提供对抗这些可怕疾病的新武器。”

Michelle Mitchell是癌症研究英国癌症研究的首席执行官：“这项工作是我们的研究人员如何努力使新的癌症治疗成为诊所和改善癌症患者的结果的另一个例子。

“急性髓系白血病是一种侵袭性癌症，生长迅速。在确诊后，需要尽快进行治疗，这意味着像这样的研究不能很快进行。

“我们期待看到第1阶段试验的结果以及未来AML患者及其家属可能拥有的福利。”

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