尿道素A似乎有效地对抗肌营养不良症

根据今天报告的新结果，通过补充尿素素A的饮食，可以在小鼠中延迟杜鹃肌营养不良（DMD）的进展。发现，发表在科学翻译医学DMD是一种无法治愈的遗传疾病，其特征是渐进性肌肉退化。大约每3500个男孩中就有一个出生时就患有DMD，这种疾病通常发生在童年时期，大大降低了预期寿命。

这项新研究是由瑞士联邦理工学院EPFL和洛桑大学的Johan Auwerx教授和瑞士生命科学公司Amazentis的科学家合作完成的，强调了有缺陷的线粒体在DMD中扮演的重要角色。线粒体是细胞的动力源，产生正常运转所需的能量肌肉功能。但肌细胞研究发现，从人类DMD患者和饲养来模拟这种情况的老鼠身上提取的样本显示，线粒体活动存在显著缺陷。具体来说，基因表达模式表明，DMD的发展与线粒体吞噬的显著减少有关，线粒体吞噬是细胞依赖于清除和循环有缺陷的线粒体并保持高能量水平的过程。

“Duchenne肌营养不良是在儿童时期被诊断的最常见的致命遗传疾病，仍然没有可用，”Johan Auwerx，MD，Ph.D.，Lead作者和EPFL教授说。“我们的工作代表了寻找新治疗营养不良方法的重要突破。”

已知天然复合尿嘧啶A激活乳化物并改善小鼠和人类的线粒体健康。当研究科学家和铅作者，佩里栾和达维德D'amico时，将化合物喂给DMD小鼠只有十周，他们看到水道水平上升有效地将它们恢复正常。这导致肌肉损伤的显着降低，肌肉健康和性能的改善。与对照未处理的动物相比，DMD小鼠尿溶液施用强度增加31％并运行时间增加45％。他们生活的较长生存率增加了40％。

对于人类疾病来说，重要的是，尿石A减少了DMD小鼠心脏和横膈膜肌肉纤维化的损伤情况，分别减少了36%和39%。类似的损伤见于DMD患者，通常会导致致命的心脏或呼吸衰竭。尿石素A也能促进小鼠肌肉干细胞的再生。这与人类的疾病特别相关，因为DMD的发病与功能性干细胞的衰竭有关。

Amazentis的项目领导者和本文的第一作者戴维德D'Amico表示：“据了解，据了解，DMD患者肌肉功能的急剧丧失与线粒体功能障碍有关。这里我们发现，缺陷的肠系膜，功能障碍线粒体的去除和再循环，在DMD的进展中起着关键作用。“

Amazentis联合创始人兼首席执行官Chris Rinsch博士说:“严谨的科学发表在科学翻译医学强化了尿石素A作为肌肉功能增强剂的科学证据。令人兴奋的是，这种天然代谢物不仅可以支持健康的肌肉，而且在临床前研究中对进展性肌肉疾病也有希望。”

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