用于基因治疗的艾滋病病毒来修复“泡泡婴儿”疾病
医生报道，利用不太可能的助手，艾滋病病毒，给予48名婴儿和幼儿的基因治疗，给了一个没有人的48名婴儿和幼儿。
结果表明，除了50中的两个孩子们谁得到了实验治疗在一项研究中，现在有健康的生殖能力。
学习领袖唐纳德·科恩博士的UCLA Mattel儿童医院Donald Kohn表示，“我们正在服用致命疾病的致命疾病，并用一个待遇治疗这些儿童的大部分儿童。
“他们基本上是'免费的范围他说，“上学，做正常的事情，”如果没有担心任何感染可能会危及生命的危险的事情。
除了基因治疗后未得到帮助的另外两个孩子患有成功的骨髓移植。医生说知道50中的任何一个都是治愈的，但他们似乎到目前为止，他们将需要更长时间。
儿童的免疫缺陷综合症或SCID综合组合，这是由遗传遗传缺陷引起的，这使骨髓保持骨髓制备形成的血细胞的健康版本免疫系统。没有治疗，它经常在第一年或两年中杀死。
它被称为"泡沫男孩疾病这是因为上世纪70年代的一个案例，一名德克萨斯州男孩在一个保护性塑料泡沫中生活了12年，以隔离细菌。它现在被称为“泡沫婴儿病”，因为大约20种不同的基因缺陷，包括影响男孩和女孩的一些，可以导致它。
从遗传匹配的兄弟姐妹移植的骨髓移植可以治愈这种疾病，但大多数孩子缺乏合适的捐赠者，治疗是风险 - 德克萨斯男孩在一个之后死亡。
现在，患者每周接受两次剂量的抗生素和抗细菌抗体的治疗，但这不是一个永久的解决方案。
医生认为基因治疗可能是。他们删除了一些病人的血细胞，使用禁用的艾滋病病毒插入儿童需要的基因的健康版本，并通过IV返回细胞。
乔斯琳·基什(Josselyn Kish)现在11岁，住在拉斯维加斯，她在3岁的时候在加州大学洛杉矶分校(UCLA)就得了这种病。她的母亲金·卡特(Kim Carter)说，在婴儿时期，她患有皮疹、疼痛的带状疱疹和频繁的腹泻。“一天关心一周给我打电话给我，因为她总是得到烧伤，这是一个星期的一周。”
在基因治疗后，“她好好了，”卡特说。现在，“她很少，很少生病”并在她拥有的时候能够康复。希望延伸到Josselyn的最新感染 - 她刚被诊断出患有Covid-19，到目前为止只有非常轻微的症状。
总体而言，27名儿童在洛杉矶医院进行了三名儿童，三个在美国国立卫生研究院附近的华盛顿和伦敦伟大的奥蒙德街医院。治疗似乎安全在多家医院表演它使研究“非常强大”，孟菲斯圣裘德儿童研究院的斯蒂芬·斯蒂斯库尔博士说。
他没有参与这项新研究，但他和他的同事进行了类似的研究基因治疗在其他17名儿童SCID。
“人们问我们，这是一种治疗吗？谁知道长期，但至少三年来，这些孩子表现不错，”Gottschalk说。“免疫功能随着时间的推移似乎稳定，所以我认为它看起来非常非常令人鼓舞。”
新英格兰医学杂志周二发表了UCLA-LED研究的结果，并在美国基因和细胞治疗会议上的在线。来自美国和英国政府卫生机构的补助金，并为工作支付了税收支持的加州再生医学研究所。Kohn是待遇伦敦果园治疗器的待遇的发明者和公司的顾问。
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