研究人员开发针对关键白血病蛋白的第一类抑制剂

ASH1L基因制造的蛋白质在急性白血病的发展以及其他疾病中起着关键作用。然而，ASH1L蛋白一直在挑战治疗靶向。

现在，由Jolanta Grembecka博士领导的研究人员和密歇根大学的Tomasz Cierpicki博士学位已开发小分子为了抑制ASH1L的固定结构域 - 在白血病的发展和进展中预防临界分子相互作用。

该团队的发现使用了基于片段的筛查，其次是药物化学以及基于结构的设计，出现在自然通讯。

在混合谱系白血病的小鼠模型中，铅化合物（称为AS-99）成功降低了白血病进展。

“这项工作指出了一种新的，退出的途径，以开发针对急性的新治疗剂白血病，还提供了一种新的方法来进一步研究ASH1L的生物学功能及其在疾病发展中的作用。”癌症中心。

这项研究是她的实验室与生物物理学和病理学副教授Cierpicki的实验室作者Cierpicki实验室之间的密切合作。