从小鼠到男性:研究揭示了治疗急性髓系白血病的潜在新靶点

由于急性髓性白血病（AML）导致的骨髓衰竭是疾病的高度发病率和死亡率的重要因素。之前的小鼠的研究表明，AML细胞抑制了健康的造血（血液）茎和祖细胞（HSPC）。一项研究发布干细胞通过展示分泌的细胞因子，特别是一种叫做转化生长因子β1 (TGFβ1)的蛋白质，是如何导致人类健康血细胞(一种称为造血的过程)产生的破坏，增加了这方面的知识。

该研究的研究结果表明，阻断TGFβ1可以改善AML患者的血小霉。

据美国癌​​症协会称，虽然AML占所有癌症的约1％的癌症，但它是诊断出的第二种最常见的白血病类型。AML影响血液和骨髓 - 骨骼内的海绵组织血细胞是制作的。死亡率高 - 为20岁及以上的人，五年生存率是令人沮丧的26％。

急性髓细胞白血病发生的机制尚不完全清楚，但一般认为它开始于造血干细胞或者是前体细胞，它们发展成骨髓细胞，然后依次变成红细胞、白细胞或血小板。这项由Heinrich-Heine-University Düsseldorf的研究人员进行的最新研究旨在调查白血病细胞分泌的液体在抑制健康造血干细胞和HSPC生长中可能发挥的作用。

“使用来自AML细胞的条件培养基（cm）来解决分泌机制的实验已经进行了，但主要是在小鼠中。为了获得新的见解，以如何在人体中发挥作用，我们专注于白血病细胞与健康HSPC之间的相互作用using an in vitro system modeling the in vivo situation of bone marrow infiltration by AML cells," said the study's corresponding author, Thomas Schroeder, M.D., Ph.D., Department of Hematology, Oncology and Clinical Immunology. This was accomplished by exposing healthy骨髓在AML细胞系和新诊断AML患者的上清液中添加-衍生CD34+ HSPC。(CD34是人类星状细胞的标志，而上清液是细胞分泌的产物。)

Schroeder博士报告说:“我们的研究结果显示，暴露于aml衍生的上清液显著抑制健康CD34+ HSPC的增殖、细胞周期、集落形成和分化。”进一步的实验表明白血病细胞诱导至少部分通过TGFβ1的健康HSPC的功能抑制。

“阻断TGFβ1途径是可以用TGFβ1抑制剂（如SD208）药理学上的东西。我们的数据表明这可能是改善AML患者中血外血症的有希望的方法。”

译文主编Jan Nolta博士干细胞他说:“寻找可能干预AML细胞抑制正常造血功能这一复杂问题的因素非常重要。靶向TGFβ1的可能性，以使正常的干细胞和祖细胞扩展是未来治疗的一个有希望的先导。”

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