从4500种可能性中，有一种化合物被认为是很有前途的PAH治疗方法

患有心脏缺陷的儿童的早产儿，以及一些危险的健康状况之一，患有心脏缺陷，其他人是肺动脉高血压（PAH）。

通常被误认为是哮喘，这种情况发生在肺部的血管对血液流动产生过度的阻力。这迫使心脏的右心室工作更辛苦，导致它扩大，增厚，并进一步提高血压。虽然早期治疗通常会成功，但这种情况可能会持续发展，最终导致心力衰竭和死亡。

PAH的确切发病率和患病率尚不清楚，但欧洲患者登记处的评论据估计，每100万儿童的近64个，包括瞬态案件。到目前为止，没有治愈。

现在，斯坦福大学和辛辛那提儿童研究中心的一组科学家在一份报告中发现了一种可能有效的方法。

“在这项研究中，我们在八种不同剂量的临床开发的不同阶段筛选了4500种化合物的库。其中六种改善的化合物细胞生存我们鉴定了酪氨酸激酶抑制剂AG1296作为进一步研究的先导化合物，”Mingxia Gu医学博士说，他是2021年5月5日发表的一项研究的第一作者科学翻译医学．

该化合物已获得研究数年，但尚未获得批准医疗用．它作为一种多环芳烃治疗的潜在价值只有在使用几种诱导剂对整个化合物库进行测试后才显现出来多能干细胞(iPSCs)，以反映实际患者的基因签名。

研究人员发现，AG1296在一系列基因表达、细胞信号传导和机制措施上优于其他几种TKI抑制剂。最重要的是，该化合物逆转了疾病的关键生物标志物人体细胞并改善动物模型中的血管功能。

使用人，PAH特异性茎细胞由于药物筛查平台反映了向前迈出的重要一步。在以前的研究中，大约90％的潜在治疗在动物研究中表现出的潜在治疗方法未能出现益处人体临床试验．

“这是第一次使用iPSCs进行筛选化合物但人们一直在使用类似的策略来筛选其他疾病的新疗法，”Gu说。“总的来说，使用患者特异性诱导多能干细胞来开发精准医疗是一个新的、有前途的领域。”

Gu说，启动AG1296的临床试验可能需要一年或更长时间的准备和安全性评估。如果试点启动，可能还需要几年时间才能完成。然后，申请程序开始寻求美国食品和药物管理局的批准。

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