研究发现小儿急性髓细胞白血病的潜在治疗目标

根据今天发表的一项新研究，研究人员鉴定了在急性髓性白血病（AML）的儿童中表达的基因，该动物可作为新的免疫疗法治疗目标。血液进步是美国血液学学会杂志。研究人员与Nemours儿童卫生系统共同撰写的研究概述了新免疫疗法药物的过程和潜在路径，可改善患有AML的儿童的生存和减少与治疗有关的毒性。

白血病是最多的常见的癌症在儿童和青少年，AML占这些案件的近四分之一。AML是一种快速增长的癌症通常从未成熟的骨髓细胞开始。

“使用基因组测序数据，我们确定了儿童癌症的新型目标，并与合作者合作，为AML的儿童制造新的疗法，而不是将药物从儿童中的成年癌症境界储存，”A和Kolb说道说，MD，Nemours儿童癌症研究中心主任和该研究的高级作者。

研究人员获得了超过2,000的基因组数据儿科患者用白血病，鉴定相关的基因变异。通过基因组测序，他们发现基因间皮素（MSLN）异常表达，在儿童时期和年轻成人AML病例中超过三分之一，但在正常的骨髓细胞中不存在。

在此发现之后，研究人员选择了新的免疫疗法药物，该药物将靶向MSLN以测试在细胞系和动物模型中，以衡量白血病疗法的临床疗效。测试了两种实验免疫疗法药物：Anetumab Ravtansine（拜耳），其在成人癌症中进行测试，以及一种新的化合物，抗MSLN-DGN462（免疫原）。每种药物，在实验室测试和小鼠模型中，产生了顽固的白血病细胞破坏。这些药物属于已知为抗身药物缀合物（ADC）的新一类癌症处理，其将抗体与抗癌毒素组合。该抗体靶向特异性癌细胞，并将毒素直接递送给它们，最小化对健康细胞的损伤。

“我们正在努力展示原则上的证据，我们可以为儿科恶性肿瘤创造自定义疗法，并转动我们在实验室中测试的药物临床试验，“Sonali P. Barwe，Ph.D.”，博士，该研究的联合主导作者和Nemours“儿童癌症研究中心的临床前白血病测试实验室负责人。

这快速发展国家卫生研究院资助的基因组测序导致鉴定与大量患者相关的新基因靶标。此外，当地组织，如Delaware的白血病研究基金会，Nemours的努力提供了这项研究，以找到新的治疗方法。

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