阿尔茨海默氏症的药物给病人带来希望,却给医生带来担忧
在一种新的阿尔茨海默病药物获得批准后的几周里,满怀希望的患者们纷纷致电和发邮件向阿特里(Alireza Atri)介绍这种既令人兴奋又引发怀疑的治疗方法。
他们想知道这种药是否适合他们。和许多医生一样,阿特里没有简单的答案。
“这不是简单的是或不是,”亚利桑那州班纳太阳健康研究所的神经学家说。
可能一时半会都不会。全国各地的医生仍在试图确定谁应该服用这种名为Aduhelm的药物,这种药物充其量只能略微减缓这种致命疾病的发病速度。其他治疗阿尔茨海默病的药物只能暂时缓解记忆问题、失眠和抑郁等症状。
虽然一些诊所已经开始提供这种药物,但许多提供者说,他们还需要几周或几个月的时间才能准备好。保险公司——包括该药物最大的支付方——医疗保险公司——仍然需要决定哪些患者需要接受每年可能超过5万美元的治疗。医生们担心情绪会影响患者和家属寻求药物的决定。
“人们绝望。这是一种非常可怕的疾病,”斯坦福大学的迈克尔·格雷修斯博士说。
卡尔·纽柯克(Karl Newkirk)希望在医生同意后开始服用Aduhelm,因为他认为没有其他值得尝试的治疗方法。
“它看起来就像天空中唯一的一颗星星,”这位80岁的佛罗里达州萨拉索塔居民说,他患有早期阿尔茨海默症。
纽柯克的医生证实他适合使用这种药物。虽然这位退休的技术顾问的身体状况还好,可以和孙辈们在附近的布希花园(Busch Gardens)玩过山车,但他正在与短期失忆作斗争。他想试试Aduhelm,尽管他知道药物的局限性。
来自佛罗里达州布雷登顿的54岁的米歇尔·霍尔(Michele Hall)也渴望在下次与阿尔茨海默症专家会面时讨论这种药物。
霍尔曾是一名政府律师,由于难以完成拼写、公开演讲和记住截止日期等曾经很简单的任务,她不得不辞职。去年11月,她被梅奥诊所的医生诊断出患有早期阿尔茨海默症。
霍尔称杜赫姆是“第一丝微小的希望”,她将有更多的时间与丈夫和三个成年子女在一起。
她说:“当你得到诊断后,你真的每天早上醒来,就会发现‘我在这里,时间在流逝,我只是在等待。’”“好了,现在你有盼头了。”
百健的Aduhelm是近20年来首个治疗阿尔茨海默症的药物。本月早些时候获得美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration,简称fda)的批准,引发了许多专家的迅速反弹,包括fda自己的外部顾问,他们警告称,它所谓的益处依赖于不可靠的数据。三人因FDA的决定而辞职。
阿杜赫尔姆并不能逆转智力衰退。它只是在一项被难以解释的结果破坏的研究中减缓了它。这些数据是如此模糊,以至于FDA最终基于另一种衡量标准有条件地批准了这种药物:它是否有能力清除早期疾病患者大脑中的有害斑块。
FDA的批准并不局限于那些早期患者。任何患有阿尔茨海默症的人——至少在理论上——都可以得到这种药物的处方。但游说团体许多医生表示,重点应该是早期诊断的患者,比如那些在研究中得到帮助的患者。
克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)的老年医学专家巴巴克·图西(Babak Tousi)说,“我不希望看到人们把自己的母亲从养老院拉出来接受这种治疗。”他曾为百健提供咨询,并帮助运营杜赫姆的一个试验点。
梅奥诊所(Mayo Clinic)的罗纳德·彼得森(Ronald Petersen)医生说,安全性将是一个关键的考虑因素,该诊所正在制定自己的药物使用指南。
“我们希望在这方面保持保守,”彼得森说,他是阿尔茨海默症专家,曾为该领域的大多数主要制药商提供咨询,包括百健。
在百健的研究中,服用全剂量药物的患者中,约40%的人出现了大脑肿胀或轻微出血。虽然副作用通常会消失,但在极少数情况下,它们会导致更严重的出血,可能导致脑损伤或其他危险的并发症。
监测服用该药的患者需要定期进行脑部扫描。这是在另一种类型的扫描之上,以确定患者是否有药物靶向的脑斑块。据医生们说,第一年进行所有这些检查的费用很容易就会接近1万美元。
保险公司可能会要求事先批准这些扫描,这可能会延误医疗。根据覆盖范围的不同,由于免赔额和其他自付费用,患者每年仍可能需要承担数千美元的扫描和治疗费用。
百健说,美国大约有900家诊所拥有立即开始使用这种药物的设备和专业知识,这种药物需要每月进行静脉注射。
私立的密歇根神经疾病研究所已经开始治疗早期阿尔茨海默症患者。该协会的一位发言人说,如果保险公司最终拒绝承保,它将承担大部分费用,“因为这是我们相信的一种疗法”。
与此同时,斯坦福大学的神经学家兼阿尔茨海默症专家格雷修斯(Greicius)并不打算开Aduhelm的处方。
他说:“我认为没有足够的证据表明它有效,但有大量证据表明它会伤害患者。”
他说,他计划提出一个“令人信服和富有同情心”的理由,解释他为什么不想给病人开这种药。但他担心,一些患者可能会直接求助于能够提供这种治疗的医生。
克利夫兰诊所的Tousi说,谈到预期,成本和副作用可能会抵消一些情绪压力,给药物给不适合的病人。
但部分挑战是,家属通常认为患者处于疾病的早期阶段,而实际情况并非如此。他说,他们必须明白,药物不会让人恢复原来的样子。
他说:“我们的愿望并不总是能转化为现实生活。”
Aduhelm批准的一个可能的结果是,对阿尔茨海默氏症的筛查和诊断更早,这是研究该疾病的人长期以来的目标,因为它需要数年或数十年的时间发展缓慢。
但是更早的诊断加上Aduhelm增加的益处可能只会延长照顾阿尔茨海默氏症患者的困难。
圣路易斯华盛顿大学的苏珊娜·辛德勒博士说:“如果它只是减缓了一些事情的进展,事实可能会证明它实际上增加了照顾你的人的负担。”“我认为这会让很多人非常失望。”
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