使用基础编辑治疗小鼠镰状细胞病

哈佛大学和圣·裘德儿童研究医院广泛研究所的研究人员团队使用了一种基本编辑技术，以一种小鼠治疗镰状细胞疾病（SCD）。在他们的论文中发表在期刊上自然，该组描述了他们的新技术以及用鼠标模型测试时的工作程度。

SCD是一种遗传的血液障碍红细胞是畸形，防止它们在需要整个身体中携带到细胞中的氧气。患者患者疾病体验疲劳，器官损害，强烈的疼痛，经常，早期死亡。先前的研究表明，该疾病是由HBB基因中的突变引起的。近期治愈该疾病的努力已经专注于编辑故障基因，但这种方法通常涉及切片，这些方法已被发现有时会引入编辑错误的DNA螺旋。

在这一新努力中，研究人员采用了另一种方法 - 使用基础编辑。但他们不得不尝试新的基本编辑方法，因为基础编辑器已经无法以允许它们返回到健康细胞中发现的“野生”型变异的方式编辑突变的基因。将突变基因涉及将突变基因编辑成另一个称为Makassarβ-珠蛋白的变体。已发现具有这种变异的人，这是罕见的，已经发现没有SCD的症状或有任何其他疾病。

团队的工作涉及修改造血干细胞使用基础编辑酶TADA-8E制作成血浆和血细胞的成熟将缬氨酸碱转化为丙氨酸代替健康细胞中发现的谷氨酸。它们还使用了他们开发的Cas9蛋白，以识别目标序列以防止抗靶细胞。

该团队通过给实验室小鼠SCD进行测试，然后提取和治疗它们的造血干细胞，然后使其增殖。测试显示SCD细胞的80％转化率至Makassarβ-珠蛋白。该团队还试图转移处理的人类细胞进入小鼠模型，发现这急剧下降的SCD症状。

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