基因治疗比目前对血友病的治疗更具成本效益

圣裘德儿童研究医院的一项分析发现，制造和分销血友病B基因疗法的成本与目前正在开发的血友病基因疗法据称正在考虑的200多万美元的价格之间存在重大差距。

该研究发表在该杂志的网站上血．这是第一个报告的基因治疗生产成本．

圣犹大大学的研究人员已经开创并研究出了几种疾病的基因疗法，包括b型血友病。这种遗传性出血疾病影响大约每3万人中就有1人，主要是男性。

分析依赖于医院的成本数据。研究人员计算了严重血友病患者的基因治疗的总患者生产，分布和五年后续随访的总成本。

"Many factors go into setting the price of new pharmaceutical drugs. Production costs are just part of the equation, and while they do not tell the whole story, they are all too often missing from the conversation," said Nickhill Bhakta, M.D., of the St. Jude Global Pediatric Medicine Department. He and Ulrike Reiss, M.D., of the St. Jude Department of Hematology, are co-senior authors.

近年来，美国高昂的处方药价格成为了新闻头条。研究人员希望，通过披露圣犹大医院的成本数据，该分析将促进更大的透明度，并围绕价格公平和挽救生命的治疗应该为社会付出的代价展开循证讨论。

血友病B：原因和目前的治疗

血友病B是由因子IX基因的突变引起的，这可能导致危险的低水平 - 小于同名的必要凝血蛋白的1％。刮擦和颠簸是那些患有严重疾病的医疗紧急情况。

目前的治疗包括不同配方的凝血因子替代疗法，以预防或治疗出血。根据配方的不同，每年的因子替换费用从300,000美元到77.6万美元不等。预防性治疗需要每周注射几次。

基因治疗:希望与不确定性

基因治疗旨在显着减少或消除对因素替代疗法的需求。该过程涉及因子IX基因的工作副本的单一门诊输注，持续多年的效果。开发中至少四种不同的载体递送IX基因。

“越来越多的数据显示了基因治疗在血友病中的成功降低了出血率和因子使用，这些患者的生活质量显着提高，”雷斯说。

保险公司和其他第三方付款人在决定报销时考虑治疗的成本效益，但对比较血友病B治疗的数据有限。

“基因疗法不同于其他治疗方法，因为它是一种持久的、一次性的治疗，可能需要一大笔预付款，这笔钱可能会让人怀疑是否负担得起。”我们分析的重要性在于，它揭示了许多因素，这些因素可能在有关报销的决策过程中发挥作用。”她是这项研究的第一作者和通讯作者。

分析

St. Jude的分析集中于由St. Jude和伦敦大学学院/皇家自由医院开发的实验性腺相关病毒(AAV)介导的基因治疗。该基因疗法由圣犹大校区儿童GMP有限责任公司(Children’s GMP, LLC)进行，并用于患有严重B型血友病的成人的临床试验。

圣裘德研究估计并比较了基因治疗的成本和成本效益，以及两种不同方法，按需和预防，从美国第三方付款人的角度来看。研究人员认为超过100种治疗情景，包括从治疗中的因素成本而年龄大的患者在基因输注治疗上的成功和对基因治疗反应的持久性。虽然结果是基于血友病B的数据，但该方法也为未来其他新基因疗法的成本效益研究提供了一个模板。

考虑到目前血友病B因子替代治疗的高成本，分析表明，即使每个患者的费用高达300万美元，基因治疗在92%的情况下是最具成本效益的治疗。

这些数据符合医疗保健市场中基因治疗的可能价格。基因治疗仍然是实验性的，并且尚未公布价格。关于基因的华尔街日报的2020年治疗为了血友病提到的每位患者价格为200万美元至300万美元。这将使它成为世界上最昂贵的药物之一。

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