老年痴呆症药物的医保演示方案出现
关于如何覆盖一种昂贵而有争议的阿尔茨海默病新药的决定，可以让联邦医疗保险自己进行试验，研究支付和治疗的影响。
Aduhelm由制药公司Biogen和Eisai联合研发，本月早些时候获得了美国食品和药物管理局(fda)的加速批准，尽管该机构的咨询委员会对此表示反对。而临床试验证明了药物显著减少了大脑中与疾病相关的淀粉样蛋白斑块，但药物未能显示出它能减缓疾病本身的进展。
两家公司现在有9年的时间来完成一项额外的临床试验，证明该药物可以减少阿尔茨海默病的发病，尽管撤销对一种药物的批准是罕见的。
FDA咨询委员会的三名成员因Aduhelm的批准而辞职，他们指出缺乏疗效数据，而且很有可能出现危险的副作用，如脑部出血和肿胀。百健5.6万美元的定价也立即引发了包括阿尔茨海默病协会(Alzheimer’s Association)在内的患者维权人士的强烈反对，该协会推动了该药物的上市。
现在，焦点已经转移到医疗保险和医疗补助服务中心(Centers for Medicare & Medicaid Services)，该中心需要确定是否以及如何覆盖一种未经验证的药物，其成本足以使医疗保险计划破产。这种药物对医疗补助计划也有重大影响，因为该计划没有那么大的权力排除覆盖范围。
一些有影响力的专家现在支持一个想法，即通过医疗保险和医疗补助创新中心(Center for Medicare and Medicaid Innovation)的支付试点来测试成本和治疗影响。该办公室拥有广泛的权力，可以迫使提供商参与不受联邦法律规定限制的实验。
纪念斯隆·凯特琳健康政策与结果中心主任彼得·巴赫(Peter Bach)和西北大学凯洛格管理学院(Kellogg School of Management at Northwestern University)卫生保健主任克雷格·加斯韦特(Craig Garthwaite)上周写了一篇专栏文章，敦促CMS开展一项示范，在美国某些地区支付全价购买该药物，而在其他地区不支付任何费用。此举将在很大程度上限制药物在覆盖区域的使用，创建一个控制臂，为CMS提供更多关于药物是否真的有效的数据。
“评估支付是否值得，正是医疗保险研究中心成立的目的，”他们写道。
巴赫担任医疗保险证据开发和覆盖咨询委员会(MEDCAC)主席，该委员会有时负责在该机构为特定产品制定国家覆盖标准时协助CMS。在没有确定全国范围的情况下，区域承包商独立地作出覆盖范围的决定。
CMS尚未表示是否计划发布全国性的决定，或者是否应外部组织的要求，但行业专家相信，最终结果将是全国性的决定。如果是这样的话，该机构可能会从咨询委员会中聘请少数专家来协助审议。
这个演示想法也得到了咨询委员会副主席、耶鲁大学医学院教授约瑟夫·罗斯(Joseph Ross)的支持。
他告诉CQ Roll Call:“我的观点是，如果这种产品将上市，那么任何获得它的人都应该参加临床试验或其他类型的研究，以便我们更好地了解相关的结果。”“对接受这种治疗的患者进行研究的挑战在于，要能够观察到阿尔茨海默氏症进展的变化，如果没有控制臂，认知状态下降的任何减缓都很难解开。”
波士顿大学公共卫生学院的研究副教授、咨询委员会成员梅丽莎·加里多(Melissa Garrido)说，她不确定CMS是否会确定这种药物在医学上是必要的。她说，虽然论证需要考虑到收入和地理差异等差异化因素，但可能需要考虑到对额外证据和数据的要求。患者将通过每月输注的方式接受药物治疗，还需要进行核磁共振成像和PET扫描，以跟踪进展和潜在的副作用。
她说:“如果在治疗组和对照组中观察到结果的差异，那么有可能是由于社会经济因素，而不一定是药物本身。”
如果CMS向该小组寻求帮助，并不能保证巴赫、罗斯或加里多会在咨询委员会中。该机构根据成员在特定领域的专业知识，从MEDCAC中选择少数专家来分析产品。该药物的详细试验数据尚未公开，CMS也可能否决委员会的建议，就像FDA否决自己的顾问小组一样。
CMS管理员Chiquita Brooks-LaSure也没有就该机构应该如何处理Aduhelm的覆盖提出她的想法，尽管她承认这种疾病的严重性。阿尔茨海默氏症折磨着600多万美国人，是美国第六大死亡原因。
她在6月14日表示:“我们正在考虑我们的选择，我们将密切关注科学进展。”
演示可以弥合患者对潜在治疗方法的强烈要求和对收集更多数据的成本意识方法的需求之间的差距，但它也可能进一步推迟覆盖范围。全国确定过程可能需要大约9至12个月，强制性支付示范的规则制定和实施可能需要长达两年的时间。
特殊护理研究所(Institute for special Care)创始人、CMMI前首席创新官Mai Pham表示，如果决定进行示范，CMS应该考虑进行“多层”实验。她说，CMS可以以治疗过程中临床改善为条件覆盖，或者完全限制治疗时间。
Aduhelm只在早期阿尔茨海默氏症患者中进行了测试，但FDA批准该药物适用于该疾病的所有阶段。这种药物也可能仅限于早期患者或参与临床试验的患者。
无论如何，CMS将不得不考虑药物在其所有项目中的溢出效应，包括在负责任的医疗机构等基于结果的付费实验中。ACOs是一群医生和其他医疗服务提供者，他们的报酬是基于他们保持患者健康和低支出的能力。
Pham说:“他们是根据CMS为他们设定的目标进行分级的。”“这一目标是基于历史支出。因此，这个目标对新药一无所知。”
政治方面的考虑很高。范说，这种药物背后的游说力量“不可能”允许该机构阻止全国一半人获得这种药物，如果他们认为他们可以阻止它的话。
“我不知道这件事的政治后果会怎样，”范说。“很明显，他们没有得到FDA的批准。但我不清楚，在赢得这场战斗之后，游说团体现在是否因为所有的阻力而被削弱，还是他们感到更加大胆了。”
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