在罕见的血管肉瘤肿瘤中发现免疫治疗的持久反应

在一项涉及16例罕见癌症血管肉瘤患者的小型研究中，4例患者的肿瘤对免疫治疗药物ipilimumab和nivolumab的联合治疗部分或完全有效。另外两名患者在联合用药后病情稳定。在一些病例中，对治疗的反应持续了一年以上，至少有一位患者的肿瘤完全消失了。

这项工作是由SWOG癌症研究网络的研究人员完成的，SWOG是一家癌症临床研究机构试用该研究由美国国立卫生研究院(NIH)下属的国家癌症研究所(NCI)资助。研究结果发表在癌症免疫治疗杂志．

这项研究由弗雷德·哈钦森癌症研究中心和华盛顿大学的迈克尔·瓦格纳医学博士领导。“血管肉瘤是一种罕见的癌症，几乎没有有效的治疗方案病人很长一段时间，”瓦格纳说。“如果有一部分患者——看起来是这样——对免疫疗法有持久的反应，这些患者有望活得更久，生活质量更好。”

美国每年只有大约400例新病例，血管肉瘤是一种非常罕见的疾病肿瘤通常发生在皮肤上，具有很强的侵略性。一旦转移，通常采用化疗治疗，但癌症对这种治疗的反应通常不是长期的，而且血管肉瘤的死亡率很高。免疫治疗对血管肉瘤肿瘤有反应的孤立报告已经出现在其他国家临床试验但这项工作代表了免疫疗法在该疾病中的首次前瞻性试验。

这项工作是创新DART(罕见肿瘤双抗ctla -4和抗pd -1阻断)试验的一部分，这是一项由联邦政府资助的“篮子”试验，测试ipilimumab和nivolumab联合治疗多种罕见癌症的效果。这些研究药物，被称为免疫检查点抑制剂这两种药物都是由NCI和百时美施贵宝(Bristol-Meyers Squibb)签署的合作研发协议提供的。

通过DART，该药物组合已在53个罕见癌症患者队列中进行了测试，其中10个队列的测试仍在进行中。其他在试验中治疗成功的罕见癌症包括甲状腺肿瘤，化生性乳腺癌癌症以及神经内分泌肿瘤。到目前为止，该试验已经招募了773名患者，正在接近818名患者的最终目标。DART试验由NCI赞助，由SWOG领导，由nih资助的国家临床试验网络(NCTN)进行。

瓦格纳说:“在DART之外，血管肉瘤的研究可能需要数年时间才能开始。”“将其添加到DART有助于加快获得这些结果。”

Wagner的研究小组用免疫疗法联合治疗了16名符合条件的患者。6名患者的肿瘤至少缩小了一些——其中3名患者达到了治疗部分缓解的标准，1名达到了治疗完全缓解的标准。另外两名患者的肿瘤在开始治疗后稳定。这两名患者仍在接受治疗，病情稳定。在参与试验的5名面部或头皮原发性皮肤疾病患者中，3名(60%)患者经治疗后病情好转。这部分患者在目前的治疗方法下面临着特别渺茫的希望。

使用免疫检查点抑制剂的患者经常会出现副作用，这组患者的治疗毒性与其他临床试验中使用ipilimumab和nivolumab联合治疗肉瘤的毒性相当。在这些患者中，75%的患者报告了治疗相关的不良事件(副作用)，25%的患者报告了3级或更高级别的治疗相关不良事件。