研究报告修复线粒体回收的缺陷与帕金森病有关

治疗帕金森病致病突变的小鼠与小分子化合物还原的从他们的脑细胞受损的线粒体,显示在今天发表的一项研究eLife。

这些发现可能有助于解释是什么地方出错了多巴胺生成大脑细胞突变导致帕金森病的人。

帕金森病是由大脑的逐步丧失细胞产生多巴胺。这将导致疾病的典型症状,包括震颤,刚性运动,睡眠问题和痴呆。

“科学家认为这些细胞的死亡与帕金森病引起的,在某种程度上,失败的一种质量控制机制,消除细胞线粒体受损的能源生产结构,”第一作者弗朗索瓦·辛格解释道,博士后研究助理在医学研究理事会蛋白质磷酸化和Ubiquitylation单元(MRC PPU),邓迪大学,苏格兰,英国。bob88体育平台登录“这未能回收受损的线粒体脑细胞的健康是有害的。”

为了了解更多,辛格和他的同事与部门的科学家信号转导治疗,学术界和制药公司的财团。他们一起使用尖端技术观察线粒体回收老鼠的大脑中,最常见的帕金森症致病基因的突变LRRK2。

他们的实验表明,受损的线粒体不有效地切除的动物的大脑中产生多巴胺的细胞,在其他类型的脑细胞受损组件是可回收的。这或许可以解释为什么大脑中产生多巴胺的细胞有选择性地迷失在帕金森病,为什么这些症状都与缺乏多巴胺。

体内基因LRRK2的突变基因导致极度活跃的生产版本的蛋白质。有鉴于此,研究小组把老鼠的小分子抑制活跃蛋白,发现它恢复线粒体在动物中产生多巴胺的回收大脑细胞。

作者认为这些结果是令人兴奋的进步在寻求理解机制负责这目前无法治愈的疾病。这些结果应该帮助推动这个地区和重点研究。

“我们不仅发现新生物,但我们也表明体内基因LRRK2的抑制剂可以拯救一个线粒体缺陷与帕金森病有关,“总结资深作者伊恩•Ganley MRC调查员和科学项目领导人MRC PPU,邓迪大学。“这些发现强调了重要的好处academic-industrial合作,有望加速开发新治疗帕金森病”。

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