通过研究突触来发现新的脑部疾病治疗方法

神经退行性疾病是影响人类大脑神经元的一系列疾病的总称，影响着全球数百万人。这些疾病中最常见的是阿尔茨海默病和帕金森病，仅在欧洲，阿尔茨海默病及其相关的痴呆症就影响了700多万人。

为了弄清楚患有这些无法治愈的衰弱疾病的人的大脑中到底发生了什么，参与欧盟资助的RobustSynapses项目的研究人员决定将重点放在大脑的突触。“RobustSynapses项目解决了一个最大的未被满足的医疗需求——这些主要的神经退行性疾病都没有治愈方法，”比利时VIB-KU鲁汶脑与疾病研究中心的Patrik Verstreken教授博士在“创新起源”平台上发布的一篇新闻文章中解释道。“为了迎接这一挑战，我们想要放大这些疾病的早期阶段正在发生的事情，”该项目的首席研究员Verstreken教授说。

突触是最先消失的

突触是大脑中允许电信号从一个神经元传递到另一个神经元的小连接点。它们将大脑中的神经元与身体中的神经元连接起来，因此在思维过程记忆形成和运动。这些突触通常也最先受到神经退行性疾病发作的影响。

研究团队首先使用新的基因组编辑方法研究果蝇的突触。“我们从中发现，突触上存在特定的机制，需要清除功能失调的碎片，”韦斯特雷肯教授继续说道。“如果这种情况没有发生，突触就会失效并引发问题。”

这些发现随后在体外应用于由患者皮肤细胞生成的人类神经元。果蝇和人体试验都表明，问题在于突触是由一种叫做突触特异性自噬的过程引起的。新闻报道称，Verstreken教授认为，这一发现可能会为“治疗靶点带来新的可能性”。“我们最令人兴奋的创新之一是，我们能够开发出干预突触接触过程引起的缺陷的工具，包括认知能力下降，”Verstreken教授指出。“我们现在正在进行这项研究，希望能开发出真正的治疗干预措施。”

研究哪些脑细胞最容易受到突触过程的影响，得到了一些有趣的结果。Verstreken教授说:“一个令人兴奋的发现是，我们找到了帕金森氏症患者为什么会有睡眠问题。”“其次，正如我之前讨论过的，我们找到了一种干扰‘突触自噬’效应的方法。我们可以通过控制这一过程的核心蛋白质来实现这一点，这些蛋白质也被发现会导致帕金森氏症的风险疾病当病人发生突变时。我们正在与行业合作伙伴一起开发有效的工具来实现这一目标。”

虽然目前还没有治愈退行性疾病的方法，但由RobustSynapses(为健康大脑维持突触功能:神经退行性病变中的膜运输和自噬)项目提供的对突触功能的有价值的见解可以帮助医生做出早期诊断，并在未来带来更有效的治疗。Verstreken教授总结道:“考虑到有大量的人患有神经退行性变，影响可能非常大。”