先进的治疗方法提供了婴儿缺乏胸腺长期生存

试验性治疗由杜克开创卫生儿科医生导致一年存活率77%的儿童与生俱来的一种罕见的疾病,他们缺乏免疫系统。

治疗,使用培养的胸腺组织(总部)、杜克大学研究了自1993年以来没有出生的婴儿胸腺产生至关重要的T细胞,是对抗感染的关键。

如果不治疗,婴儿罕见的疾病,称为先天性痴愚,容易受到致命的感染,不超出生存儿童早期。

“存活率鼓励总部,给家庭希望他们的孩子能过上充实的生活,“路易斯Markert医学博士说杜克大学儿科学系的教授发表的一项研究的主要作者bob电竞变态反应与临床免疫学杂志》上。

Markert儿科免疫学家,在1993年推出治疗使用捐赠的胸腺组织,否则经常丢弃其他过程的副产品。她最初的方法涉及植入件的组织thigh-seeding well-vascularized肌肉的方式她比作种植郁金香球茎。

早期的成功展示了潜在的治疗,骨髓干细胞植入导航到胸腺组织发展成T细胞。Markert进一步磨练多年的过程和治疗现在使用设计的人体组织,这是在FDA审查。Enzyvant疗法已授权技术和寻求FDA批准;Markert和杜克对公司财务关系。

发布的分析包括105名患者接受治疗的跨度超过25年。九十五名患者被诊断为先天性无胸腺中包括疗效分析。病人的存活一年过去,存活率为93%的平均随访10.9年。

一些幸存的患者患有脱发之外,自身免疫性肝炎,牛皮癣和银屑病关节炎后第一年。

“我们已经表明,总部可以类似于正常胸腺组织生产幼稚T细胞可以抵御感染,”Markert说。“我们的数据表明,讲究的胸腺组织这些孩子已经挽救生命。”