抗体治疗肌营养不良的新希望

西北医学科学家已经开发了一种抗体，他们认为可以用来治疗肌肉营养不良，这是发表在科学翻译医学。

“我们认为这可以成为肌营养不良症，包括许多不同形式的肌肉营养不良，”高级研究作者伊丽莎白·麦克纳利（Elizabeth McNally），医学博士，遗传医学中心主任和伊丽莎白·J·沃德（Elizabeth J. Ward）遗传医学教授。其他抗体在治疗慢性人类疾病时类风湿关节炎牛皮癣，我们非常乐观，这种抗体可以转化为人类疾病的环境。”

抗体靶向TGF-β路径，该途径对于调节疤痕（纤维化）很重要。在肌肉营养不良中，随着时间的流逝，肌肉会疤痕，这种抗体有助于减少肌肉的疤痕。通过这种治疗，肌肉也变得更强壮。

该研究是在肌肉营养不良的动物模型中进行的，科学家希望开发治疗人的抗体，因为动物模型中的途径与肌肉营养不良的人相同。

美国约有30万人患有肌肉营养不良。目前，对于具有非常特异性基因突变的患者中很少的患者只有少量的治疗方法。大多数肌营养不良症患者没有治疗选择。

在这种情况下，靶蛋白结合了TGF-β的三种主要形式，这使其比靶向单个形式的TGF-β的方法更有效。许多科学家试图靶向TGF-beta来治疗疾病，但是由于多种形式及其复杂的作用途径，很难成功地做到这一点。

团队制作了抗体蛋白质结合所有三种形式的TGF-β并稳定这些蛋白质，因此它们不能变得活跃。TGF-beta活动过多是疤痕和肌肉肌肉营养不良的弱点。

主要研究作者和药理学助理教授Alexis Demonbreun博士选择了抗体的抗体靶蛋白（称为LTBP4），因为该铰链对于稳定和防止TGF-beta至关重要。铰链通常通过酶裂解以触发TGF-beta的释放。抗体阻断了裂解和复合物的激活。

研究的下一步是优化抗体序列以改善其活性，并可以以更大的量产生。完成此操作后，需要在启动临床试验之前进行完整的安全研究。

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