未经证明的临床益处的癌症药物中的三分之一继续建议患者
在临床指南中，在其确认性临床试验未能显示出其主要终点的改善之后，在临床指南中继续建议获得加速批准的癌症药物中的三分之一，该研究发现了一项由BMJ今天。
主要终点是在研究结束时测量的主要结果，以查看给定治疗方法是否有效（例如，治疗组和对照组之间的死亡人数或生存率的差异）。在研究开始之前，将决定主要终点。
研究人员说临床准则“应该更好地与批准后的结果保持一致试验的癌症获得加速批准的药物。”
FDA的加速批准途径允许药物进入市场，然后才能证明其有效性可以加速患者获得有前途的新药。但是，作为该批准的一部分，制造商必须进行批准后试验以确认临床益处（在癌症药物的情况下提高了生存或生活质量）。如果这些试验没有任何好处，药品可以撤回的批准。
但是，批准后试验可以延迟数年，而FDA直到最近采取措施撤回药物或指示的措施何时进行了较慢，并且在进行这些试验时表明并且未能证明临床益处。
因此，加拿大和美国的一组研究人员着手研究FDA如何处理获得加速批准但进行批准后的癌症药物，以及这些负面试验是否改变治疗指南。
他们搜索了FDA数据库，以了解从1992年开始到2020年12月，从该计划开始就获得加速批准的所有癌症药物，并确定了10种未能显示的癌症药物的指示临床益处在批准后试验中。
其中，自愿撤回11（61％）的批准，撤销了一项，其中6（33％）仍在该药物的标签上，平均四年。
然后，研究人员审查了最新的FDA和国家综合癌症网络（NCCN）指南，并发现这些药物中的大多数继续获得高水平的认可，有时甚至在撤销或撤销给定指示的批准后即使是在批准之后。
这些是观察结果，研究人员指出了一些局限性，例如依靠公开可用的信息和FDA的待决策，对某些批准，这可能影响了其结果的准确性。
尽管如此，他们说这是迄今为止对同类的最全面研究，发现“反映了速度和证据之间的妥协缺乏实现，这是基于加速批准途径的基础。”
他们承认，最近的一系列监管行动“表明FDA在过去两年中对这些情况更加关注”，但请呼吁对加速批准途径进行其他指导和改革，以确保显示所有FDA批准的药物对患者安全有效。”
