可以预防由单个突变引起的一些化学疗法副作用

根据一项发表在细胞干细胞。

心脏毒性的影响化学疗法药品根据药理学助理教授兼研究高级作者Paul Burridge博士的说法，该突变患者可以通过用视黄酸治疗突变的患者，可预防阿霉素。

Burridge说：“将来可以给患者CD1530或类似药物，这将减少他们的心脏毒性的机会。”

阿霉素是最常见的化学疗法药物，主要用于儿童和乳腺癌。但是，服用阿霉素的患者经历剂量依赖性心脏毒性。多达10％的儿童癌症幸存者会发展心脏衰竭在治疗后的30年中。

不列颠哥伦比亚大学温哥华的合作者进行的一项研究表明，从化学疗法中经历心脏毒性的人更有可能患有遗传变异称为单核苷酸多态性（SNP）在称为视黄酸受体伽马（RARG）的基因中。

在当前的研究中，Burridge和他的合作者使用该SNP创建了患者来源的心脏细胞，并用阿霉素治疗了它们，发现这些细胞确实对治疗更敏感。此外，当他们使用遗传编辑工具纠正突变时，其他毒性就消失了。

伯里奇说：“这向我们证实，RARG在阿霉素心脏毒性敏感性中很重要。”

研究人员测试了几种可能逆转该突变的下游作用的药物，发现一种药物（称为CD1530）对化学疗法的敏感性较小。该药物通过激活而起作用视黄酸通常在SNP患者中灭活的受体，可防止适合化学疗法的心脏保护途径的激活。

伯里奇说，这项研究说明了化学疗法遗传筛查的效用，并显示了精确药物如何成为化学疗法的强大工具。接下来，调查人员希望在人类患者。

伯里奇说：“因为我们的所有数据都是在人类细胞中产生的，所以不需要第二个基础研究步骤。”“我们相信我们将能够开始临床试验的第一阶段，测试RARG激动剂的安全性以及他们在患者中的有效性。”

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