科学家表明，一种新的治疗方法可以有效治疗儿童白血病

西奈山的研究人员已经开发出一种治疗致命儿童白血病的疗法。这种小分子疗法在对抗两种急性髓系白血病方面都非常有效在体外而且在活的有机体内根据发表在科学转化医学9月。

这种名为MS67的疗法会导致WDR5蛋白的降解，从而导致急性髓系白血病的增殖，这种急性髓系白血病具有一种被称为混合谱系白血病重排的特定基因组成。这种类型的白血病在儿童中更常见，对标准治疗的反应非常差，预后也很差，直到现在还困扰着研究人员。

WDR5在推动其他癌症的增殖方面也发挥着重要作用胰腺癌因此，研究人员认为，MS67等WDR5小分子降解剂也可能对治疗这些癌症有效。

“这项研究首次证明，在治疗WDR5依赖性癌症(包括混合谱系的急性髓系白血病)时，WDR5的药理降解(选择性地消除蛋白质)是一种有效的、优于WDR5的药物抑制或阻断的治疗策略白血病西奈山治疗发现教授兼西奈山治疗发现中心主任，西奈山伊坎医学院的Jian Jin博士说。此外，MS67是首个具有强大抗肿瘤活性的WDR5小分子降解剂在活的有机体内。"

金博士领导的研究团队;北卡罗来纳大学教堂山分校的Greg Wang博士;和西奈山Tisch癌症研究所的药理学和肿瘤学教授Aneel Aggarwal博士发现了MS67，一种新型的、高效的、选择性的WDR5小分子降解剂，可以有效地抑制这种类型的肿瘤的生长急性髓系白血病细胞都来自病人在体外而且在活的有机体内，使用耐心癌症小鼠模型中的细胞。使用一系列生物化学，生物物理，结构，细胞，基因组，和在活的有机体内研究表明，MS67是一种比其他抑制而不是降解WDR5的疗法更好的治疗剂。

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