2021年10月1日

非小细胞肺癌的辅助治疗:某些患者受益于奥希替尼

Osimertinib是第一种被批准用于成人IB - IIIA期非小细胞肺癌(NSCLC)完全肿瘤切除术后辅助治疗的药物。在早期的益处评估中，德国卫生保健质量与效率研究所(IQWiG)调查了该药物与适当的比较疗法相比，是否为表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失或外显子21替代突变的患者提供了额外的益处。

因此，对于先前没有辅助铂基治疗的患者，没有证明有额外的益处化疗．然而，有迹象表明，对于已经接受过这种化疗或不适合这种化疗的患者，奥希替尼比观察等待有相当大的额外益处。

需要进一步的辅助治疗

在非小细胞肺癌的情况下，肿瘤完全切除后通常会复发，例如以远处转移的形式出现。然后患者接受辅助化疗，然而，辅助化疗往往不能减少转移，而且本身不适合其他患者。在这些情况下，可以使用所谓的酪氨酸激酶抑制剂，它是针对表皮生长因子受体这种物质在受影响的病人体内被过度改变或产生。这类物质中的一种药物，奥西替尼，现已被批准用于此类辅助使用。

在委托IQWiG评估药物时，联邦联合委员会(G-BA)区分了两种合适的比较疗法。对于先前没有辅助铂基化疗的患者，适当的比较治疗包括观察等待或根据疾病的阶段由医生选择的全身抗肿瘤药物治疗。如果患者已经接受了以铂为基础的辅助化疗，或者这种治疗不适合他们，观察等待是唯一合适的比较治疗。

患者分配不明确限制了信息价值

在其档案中，制造商假设其药物仅在少数情况下是一种选择，如果有的话，对于那些尽管适合但尚未接受铂基辅助化疗的患者。因此，它只列出了一项参与者与研究问题2相对应的研究，即已经接受过辅助铂基化疗或不能接受这种治疗的研究。正在进行的随机对照试验比较了奥西替尼和安慰剂，纳入了IB至IIIA期全肿瘤切除术后的成人NSCLC，其肿瘤有外显子19缺失或外显子21取代突变(L858R)形式的EGFR突变。

研究中相当多的参与者(四分之一到四分之三，取决于疾病阶段)以前没有接受过辅助化疗，其原因仍未确定。因此，目前尚不清楚铂基化疗是否不适用于其中一些患者。因此，这些患者不属于研究问题。数据基础允许关于奥希替尼的额外益处的结论，然而，不确定性最多允许推导提示。

减少复发

在结果类别“死亡率”中，与观察等待相比，对于已经接受辅助铂基化疗或不适合这种治疗的患者，没有证明有额外的好处。在“发病率”类别中，研究数据显示了结果“复发”的额外好处:奥希替尼组的复发频率低于安慰剂组。

在与健康相关的生活质量的心理方面，还没有证明有额外的好处。对于与健康相关的生活质量的身体方面，与II期和iii期ia期患者的观察等待相比，奥西替尼的益处较小;没有证据表明对IB期患者有更大或更小的益处。

在一些“副作用”类别的结果中，有迹象表明，奥希替尼的危害比观察等待更大。

然而,这些负面影响不完全超过结果“复发”的主要优势。总之，对于已经接受过辅助铂基化疗或不适合铂基化疗的患者，有相当大的额外益处。