开发通过光感受器前体移植治疗视力丧失的方法

遗传性视网膜疾病(IRDs)是一组遗传和临床同质性疾病，其特征是进行性视网膜损伤导致视力丧失。全球IRDs发病率约为1 / 2000人。这些疾病是全球致盲的主要原因之一。

虽然基因治疗的引入是一个重大的发展，但由于遗传异质性的纯粹程度，其有效性已经减弱，有超过260个基因涉及ird。这限制了基因治疗在所有IRDs中的广泛应用。此外，基因疗法在晚期视网膜变性的临床病例中疗效有限，在这些病例中感光细胞已经发生了明显的死亡。视网膜中有感光细胞，它们对光线做出反应，将其转化为电信号，从而激活生理连锁反应。这些信号通过视神经传送到大脑进行处理。

随着诱导多能干细胞(iPSC)和胚胎干细胞(ESC)技术的出现，再生干细胞疗法有可能成为治疗终末期视网膜退化的替代疗法，而不依赖于潜在的遗传缺陷。因此，视网膜再生疗法对IRDs的治疗有很大的希望。对IRDs动物模型的研究表明，视网膜光感受器前体移植后视力得到改善，尽管这些移植在高等哺乳动物中挽救视网膜损伤的能力的证据有限。

最近发表在该杂志上的一项研究干细胞研究与治疗“，由新加坡国立大学勇路林医学院眼科学系苏心义助理教授领导，研究了来自临床顺应性iPSCs的光感受器前体的治疗潜力。该研究证明了临床适应型ipsc衍生光感受器前体作为未来临床试验的细胞替代来源的安全性和治疗潜力。其中包括与专注于iPSCs治疗应用的生物技术公司RxCELL合作，在新加坡进行光受体前体移植的首次人体临床试验。