在患有多发性硬化症的儿童中，特利氟米特可缓和病变的生长
多发性硬化症是一种免疫系统攻击大脑和脊髓神经保护层的疾病，对于患有这种疾病的儿童，治疗方法很少，而且大多数治疗方法还没有在儿童身上进行过试验。包括马萨诸塞州总医院(MGH)研究人员在内的一个国际研究团队进行了一项三期随机双盲临床试验，以检查teriflunomide的安全性和有效性，teriflunomide是一种口服免疫调节药物，已在80多个国家获得批准，用于治疗成人复发型多发性硬化症。根据试验结果，出现在《柳叶刀神经病学最近，特利氟米特被欧盟委员会批准用于10-17岁诊断为复发缓解型多发性硬化症的儿童。
在这项名为TERIKIDS的试验中，109名儿童随机接受特利氟米特治疗，57名儿童随机接受安慰剂治疗，为期96周(将近两年)。在双盲期结束之前，经历复发或在MRI成像测试中表现出高疾病活动性的患者可能早期进入开放标签扩展期(保证患者接受特利氟米特)。重要的是，安慰剂组中更多的患者进入了开放标签延长期(因为MRI活性高)，其中26%的患者在96周前从安慰剂切换到特利氟米特。
96周后，与安慰剂组相比，特氟米特组在多发性硬化症首次临床复发的时间上没有差异。特立氟米特耐受性良好，在特立氟米特组11%的患者发生严重不良事件，在对照组11%的患者发生严重不良事件安慰剂组．鼻腔炎症、上呼吸道感染、脱发、刺痛感、腹痛和血磷酸肌酸激酶升高(肌肉损伤的标志)在特氟米特组比在特氟米特组更常见安慰剂．
“该试验没有达到其主要终点——延迟到下一次临床复发的时间——可能是因为由于高MRI活动而更频繁地切换到开放标签臂。然而，该研究确实满足了几个关键的次要终点，这些终点与特利氟米特减少MRI检测到的新病变或扩大病变数量的能力有关，这表明该药物可能对复发型多发性硬化的儿童有有益的影响硬化MGB儿科多发性硬化症中心主任、首席作者Tanuja Chitnis医学博士说。
Chitnis指出，一项正在进行的开放标签治疗扩展研究正在继续评估teriflunomide在年轻病人身上。
奇尼斯还是布里格姆妇女医院转化神经免疫学研究中心主任和哈佛医学院神经学教授。
