基因疗法促进帕金森病药物的好处

在晚期帕金森病,药物左旋多巴治疗症状将变得不那么有效,因为必然dopamine-releasing神经元的损失。但西北医学临床前的一项新研究显示了基因疗法针对这些神经元驻留的大脑区域小,黑质,大幅提高左旋多巴的好处。

的基因治疗恢复的能力神经元在黑质将左旋多巴转化为多巴胺。从本质上讲,这使得左旋多巴重建环境健康的大脑中发现和消除异常的大脑活动负责移动困难。

在相同的研究中,科学家们也提供了一个解释为什么dopamine-releasing神经元丢失的疾病。使用先进的遗传工具,作者表明,发动机内部损伤dopamine-releasing神经元(线粒体)就足以引发一系列事件,忠实地立在帕金森病的脑回路发生了什么。

小鼠的研究结果,发表在11月3日自然,可以帮助确定在帕金森病的早期阶段,人类发展治疗慢疾病进展和治疗晚期疾病。

关键新发现:

• 神经元损伤发电厂dopamine-releasing足以引起帕金森病。当这些发电厂(线粒体)开始关闭,神经元的能力去做他们的工作在大脑中被破坏。没有足够的能源,神经元最终枯萎而死。这一发现打开了一个新的路径来开发治疗保护线粒体的功能。
• 过去30年的思维相反,出现帕金森病的运动症状需要失去大脑的多巴胺释放在一个小区域称为黑质。这一发现也打开车门晚期帕金森症患者的新疗法。
• 科学家证明了一种基因治疗针对黑质有效地提高左旋多巴的有症状的好处。

“有效疗法的发展缓慢或停止帕金森疾病进展需要科学家们知道什么导致了它,“主要研究作者说詹姆斯Surmeier,椅子在西北大学Feinberg医学院神经科学。”这是第一次有明确的证据表明,损伤线粒体在dopamine-releasing神经元就足以导致鼠标类人震颤麻痹。

“线粒体损伤是否导致或疾病一直是讨论的结果。现在这个问题解决了,我们可以关注发展中治疗保护它们的功能和减缓这些神经元的损失。”

除了提供一个清晰的目标疾病修饰治疗,帕金森病的研究提供了一个模型在临床症状出现之前。缓慢、渐进dopamine-releasing神经元模型中允许研究人员明白可能发生了大脑前运动变得困难。

”这个新“人形”模型可以帮助我们开发测试,识别人的路上被诊断出身患帕金森病5年或10年,“Surmeier说。“这样做会让我们让他们开始在早期治疗可能会改变疾病进展。”

其他西北作者帕特里夏·gonzalez rodriguez Enrico Zampese,克里斯汀健壮,杰米•古兹曼本·杨塔蒂阿娜Tkatch, Ema Ilijic和保罗Schumacker。