肌萎缩性侧索硬化症治疗应以大脑为目标,不仅脊柱

大脑的确是一个目标治疗ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症),西北医学科学家发现。这翻转一个长期认为脊髓运动神经元疾病开始,任何治疗都需要目标的脊柱为重点。

西北大学的一项最新研究表明,大脑运动神经元的变性(大脑中的神经细胞控制四肢的运动)不仅仅是脊髓运动神经元变性的副产品,如先前的想法。

“我们已经发现,在肌萎缩性侧索硬化症等疾病早期大脑退化,发送我们的早期警告信号和显示缺陷疾病,”主要研究作者说韩德先生Ozdinler,神经学副教授西北大学范伯格医学院的。“因此,我们需要修复大脑运动神经元如果我们希望长期和有效的治疗策略。在ALS大脑是重要的。”

论文将发表在12月2日基因治疗。

ALS是一个迅速而致命的神经退行性疾病使其受害者。

上运动神经元疾病,如肌萎缩性侧索硬化症、遗传性痉挛性截瘫和初级侧硬化影响,仅在美国每年就超过250000人。没有治愈,没有有效的长期治疗的策略。

这是第一个研究清楚地揭示了大脑运动神经元变性不是脊髓运动神经元变性的结果,而是独立于脊髓运动神经元变性。

这项研究还首次表明,基因UCHL1对保持健康很重要的大脑运动神经元病是由于两个独立的根本原因。一个是严重折叠蛋白质的积累,另一个是粘蛋白的积累在细胞团。这些问题是在90%以上的ALS病例和上运动神经元疾病的也在其他情况下。

“我们的发现不仅给合法性目标大脑运动神经元健康肌萎缩性侧索硬化症治疗干预,这也揭示了第一个目标基因,帮助这些神经元可以复活,“Ozdinler说。

“这有很大的临床意义,”Ozdinler说。“能够调节基因表达上运动神经元疾病患者的大脑运动神经元病是不可思议的。自运动开始在大脑中,如果我们能让大脑运动神经元快乐和健康,如果我们能够提高他们的健康与定向基因传递和完整性,我们会开始开发个性化的治疗方案尤其是上运动神经元疾病患者,目前没有有效的治疗方法。

西北大学的科学家们发现NU-9,第一个化合物,消除了持续的上运动神经元变性成为患病和ALS是一个关键因素。现在,这项研究揭示了治疗的重要性和意义上运动神经元ALS和识别第一个基因的目标。

下一步是确定最佳剂量和注射的最佳地点对改善运动和减少疾病条件至少在两个不同的ALS疾病模型。临床前毒理学研究后,科学家们将这些结果转换成临床试验,这一过程可能需要数年。

西北大学的合作者包括BarışGenc,哈维尔hara桑塔纳桑切斯,Amiko》,总局Gozutok, Nuran Kocak和朱永乐。

这项研究是由美国国立卫生研究院拨款RO1-NS085161 R21-NS085750。Ozdinler实验室被莱斯特纳ALS基金会也支持,ALS协会,长期游泳,痉挛性截瘫基金会和大脑的基础。

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