确定渐冻症的疾病进展
由弗林德斯大学领导的一项国际合作已经确定了肌萎缩性侧索硬化症(ALS)(也称为运动神经元疾病(MND))的潜在生物标志物,为测试未来临床试验的有效性提供了一种方法。
发表在杂志上欧洲神经病学杂志研究小组发现,随着ALS/MND的进展,新蝶呤(一种由免疫细胞在应对炎症时释放并分泌在尿液中的小分子)的浓度增加。
“ALS/MND缺乏可用于确定药物是否起作用的生物标志物,这对治疗发展构成了主要障碍,”弗林德斯健康与医学研究所MND&NR实验室负责人玛丽-路易斯·罗杰斯副教授说,她与美国迈阿密大学的迈克尔·贝纳塔尔教授一起领导了这项研究。bob88体育平台登录
“因此,发现和验证潜在疾病进展的生物标志物一直是ALS/MND研究的首要任务之一。”
为了与罗杰斯副教授培养下一代MND研究人员的热情保持一致,该研究的联合第一作者是早期职业研究员斯蒂芬妮·谢泼德博士和弗林德斯大学的博士生瓦西里奥斯·卡纳罗斯。
这项研究观察了46名ALS/MND患者和21名健康对照,使用了一些生物学和神经学测试,然后跟踪了19名ALS/MND患者的进展,在2 - 3年的时间里检查了尿液样本和临床数据。
作者发现,在ALS/MND患者中,新蝶呤的浓度更高,随着疾病的进展,浓度也逐月增加。
这种新的生物标记物增加了另一种泌尿生物标记物p75儿童早期开发此前,该研究团队已将其确定为能够识别ALS/MND疾病进展。
研究人员表示,这两种生物标志物都可以作为ALS患者运动神经元退化严重程度的量化指标,并用于未来的治疗试验。
罗杰斯副教授说:“在进行治疗MND的研究时,我们有一种方法来确定它的进展,看看治疗是否有效,这很重要。”
“这两种生物标志物都有可能用于未来的2期和3期临床试验,作为确定药物治疗是否有效的一种方式。
此外,新蝶呤是由免疫细胞在美国,它也可能用于针对免疫系统的试验。”
研究小组的下一步是在更大的群体和跨机构中验证他们的发现。
“尿新蝶呤:一部小说生物标志物疾病的发展肌萎缩性侧索硬化症发表于欧洲神经病学杂志.
进一步探索