基因组编辑首次在血管壁细胞上实现
芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院Stanley Manne儿童研究所的赵友阳博士的实验室开发了一种独特的纳米颗粒，可将基因组编辑技术(包括CRISPR/Cas9)传递到内皮细胞，内皮细胞是排列在血管壁上的细胞。这是血管内皮细胞首次被用于基因组编辑，因为通常通过病毒传递CRISPR/ cas9的方法不适用于这种细胞类型。研究结果发表在该杂志上细胞的报道．
“我们开发的纳米粒子是一种强大的血管基因组编辑新传输系统内皮细胞它可以用来治疗许多疾病，包括急性呼吸窘迫综合征从严重的COVID-19，”卢瑞儿童医院的资深作者赵博士说。“通过这种纳米颗粒，我们可以引入抑制血管损伤和/或促进血管修复的基因，纠正基因突变，开启或关闭基因，以恢复正常功能。它还允许我们同时编辑多个基因。这是治疗由…引起的任何疾病的一个重要进展内皮功能障碍．"
内皮功能障碍是许多疾病的根源，如冠状动脉疾病、中风、支气管肺发育不良和肺动脉高压。赵医生解释说，内皮细胞的基因组编辑甚至可以通过切断肿瘤的血液供应或阻止癌症转移来治疗癌症。
在这一阶段，赵博士及其同事在小鼠模型上取得了优异的结果。携带CRISPR/Cas9质粒DNA的纳米颗粒是通过一次性静脉注射引入的，需要几天才能生效。临床前测试是必要的临床试验就可以开始了。
“我们用于基因组编辑和转基因表达的纳米粒子传输系统也是心血管研究的一个巨大进步，”赵博士补充说。
进一步探索
更多信息:张宪明等，CRISPR-Cas9质粒DNA在成人血管内皮细胞中的高效基因组编辑，细胞的报道(2022)。DOI: 10.1016 / j.celrep.2021.110196
期刊信息:
细胞的报道
引用:首次对血管壁细胞进行基因组编辑成为可能(2022年，1月4日)，检索自2022年6月16日//www.pyrotek-europe.com/news/2022-01-genome-cells-lining-blood-vessel.html
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