澳大利亚专家警告说，有争议的阿尔茨海默病药物不应该出于绝望而被批准

Aducanumab是一种有争议的阿尔茨海默病药物，“疗效可疑”，正在接受治疗品管理局的审查，但今天发表的观点的作者澳大利亚医学杂志应该说“科学，而不是绝望”来指导这个过程。

Aducanumab是一种人单克隆抗体，可选择性地与淀粉样蛋白β反应，减少淀粉样斑块。关于阿尔茨海默病(AD)发展的最主要理论是，最初的致病事件是淀粉样蛋白-β的沉积。

美国食品和药物管理局(FDA)批准aducanumab用于AD，尽管处于3期试用经过无用分析后，于2019年初被终止。

“随后对额外数据的事后重新分析导致(FDA)于2021年6月7日通过加速批准计划批准，这不是基于已证明的临床疗效，而是基于未经证实的假设，即淀粉样斑块的减少“可能预测”临床效益’”MJA的作者，由弗洛里研究所墨尔本痴呆症研究中心的安德鲁·格里森博士领导。

尽管咨询委员会11名成员中有10人提出了建议(一人弃权)，但最终还是获得了批准。三名FDA顾问随后辞职以示抗议，FDA专员要求对导致该药物获得批准的过程进行独立调查，”格里森及其同事写道。

“批准的支持者，包括FDA和阿尔茨海默病协会，为这一决定辩护，他们认为阿尔茨海默病是一种严重的疾病，需求没有得到满足，如果有可能有一种药物可以提供益处，在收集更多数据的同时，应该允许患者使用。”

格里森和同事们写道，到目前为止，证据还没有提供“令人信服的临床益处”，包括两项三期试验，其中一项试验发现“在78周时，在高剂量而不是低剂量时，效果很小”，而另一项试验“在统计上没有显著的益处”。

作者还质疑了淀粉样蛋白β假说本身，说“没有来自aducanumab临床试验的数据，或任何其他来源的数据，表明降低淀粉样蛋白β具有明显的临床显著益处。”

“迄今为止其他试验的数据表明，降低淀粉样蛋白对认知没有明显的影响，在一些研究中，接受降低淀粉样蛋白β治疗的患者认知能力更差。”

格里森和同事得出结论，基于事后分析的监管批准类似于“通过在弹孔周围画靶心来赢得神枪手比赛”。

他们写道:“在没有证据表明对照临床试验有临床意义的好处的情况下，过早批准对政府和患者(他们会面临副作用)来说都是代价高昂的，可能会使实验性安慰剂对照临床试验更难招募，并可能会将研究资金从开发更有效的治疗方法中分流。”

我们迫切需要针对阿尔茨海默病的疾病修饰疗法，但指导审批过程的应该是科学，而不是绝望。”