白血病的治愈给更多的病人带来了希望
比尔·路德维希和道格·奥尔森自己的免疫细胞治愈了他们的癌症。
2010年，这两个人正在与一种血液作斗争癌症被称为慢性淋巴细胞白血病曾经被认为是不治之症。
两人都经历了几轮传统治疗，但他们的癌症不断复发。无奈之下，他们自愿参加了宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的一项实验性疗法的临床试验，该疗法将修改他们自己的疗法细胞靶向并选择性地杀死癌细胞。这种方法被称为CAR-T细胞疗法。
在成为这项开创性试验的第一批参与者十多年后，路德维希和奥尔森一直没有患癌症。本月发表在《自然》(Nature)杂志上的一项对这两名患者的分析表明，在他们的体内仍然可以检测到经过改造的细胞。
“我们现在可以得出结论，CAR-T细胞实际上可以治愈白血病患者，”这项疗法的先驱、宾夕法尼亚大学免疫疗法教授卡尔·琼(Carl June)在2月1日的新闻发布会上说。
成千上万癌症患者已经接受了CAR-T细胞疗法，其中一些疗法已经得到了食品和药物管理局的批准。CAR-T细胞疗法目前在全球范围内使用，包括在AHN癌症研究所和UPMC Hillman癌症中心。虽然CAR-T细胞疗法并不能治愈所有癌症患者，但它对患有难以治疗的血癌的成年人以及患有白血病的儿童尤其有希望。
“这是这一领域的显著进步治疗AHN癌症研究所血液学和细胞疗法部门负责人约翰·利斯特说:“它有希望适用于治疗其他形式的癌症，特别是那些更常见的癌症。”
他说:“这种成功真的让人惊叹，也让人想尝试复制和推广到我们看到的所有其他患者身上。”
宾夕法尼亚大学患者的消息传出的同一周，美国总统乔·拜登(Joe Biden)重新启动了癌症登月计划(Cancer Moonshot initiative)，目标是在未来25年内将癌症死亡率至少降低50%。他指出，在过去20年里，死亡率已经下降了约25%，部分原因是CAR-T细胞和其他免疫疗法等新疗法的出现。
car-t疗法是如何起作用的?
CAR-T疗法包括从血液中分离病人的T细胞，T细胞是免疫系统的重要组成部分。在实验室里，科学家们利用基因工程在癌细胞表面添加一种受体，使它们能够识别并附着在癌细胞上的一种特定蛋白质上。然后，科学家们在实验室中培养更多的这种细胞，并将它们注入患者体内。
CAR-T与传统癌症治疗有何不同?
CAR-T细胞通常被称为“活体疗法”。它们不同于传统的癌症治疗方法，如化疗、放疗和手术，因为它们来自患者自己的细胞。治疗方法是为每个病人量身定做的。
UPMC希尔曼癌症中心的血液学家和医学肿瘤学家艾莉森·塞格尔(Alison Sehgal)说:“它利用了患者自身的免疫系统。”“它能够调整患者的免疫系统，找到癌细胞并杀死它们。”
另一个主要区别是化疗和放疗会杀死健康细胞和癌细胞，通常会导致脱发、恶心和极度疲劳。CAR-T疗法没有传统癌症疗法那样的毒性。
利斯特说:“这种疗法并非没有副作用，但它的副作用与传统疗法截然不同。”
谁有资格接受CAR-T细胞治疗?
CAR-T细胞疗法仅被批准用于治疗儿童和成人的某些类型的白血病和淋巴瘤。CAR-T细胞被设计成针对一种名为CD19的蛋白质，这种蛋白质在血癌中大量存在。
利斯特说:“只有少数几种疾病的表面含有这种特殊的蛋白质。目前，它对乳腺癌、结肠癌、肺癌或胃癌等都没有任何作用。”
要成为CAR-T细胞疗法的候选者，患有这些癌症的患者需要首先失败两次传统癌症治疗，换句话说，他们的癌症对治疗没有反应或在治疗后复发。
利斯特说:“我们相信，对于这些特定疾病的一线疗法没有反应的患者，它很快就会面世。”
它的效果如何?
CAR-T细胞治疗持续缓解的成功率约为30%至40%。
塞格尔说:“不管这是否能转化为一种治疗方法，我认为这是让人们对这篇论文如此兴奋的原因。”“那些有两到三年缓解的人最终会被认为治愈吗?”这是我们一直无法回答的问题。”
有什么副作用?
CAR-T细胞治疗有时会导致严重甚至危及生命的副作用。一个是炎症反应叫做细胞因子释放综合征，会引起发烧和类似流感的症状。另一种被称为免疫效应细胞相关神经毒性，这是一种神经精神综合征，表现为思维混乱、说话困难和极度疲劳。
医生们有标准化的方法来治疗这两种情况，大多数出现这些副作用的患者很快就康复了。CAR-T细胞疗法不会像传统的癌症疗法那样导致脱发。
哪些是被批准的CAR-T细胞疗法?
FDA已经批准了5种CAR-T细胞疗法:Kymriah, Yescarta, Tecartus, Breyanzi和Abecma。
CAR-T会用于更多的癌症吗?
科学家们正试图开发CAR-T和其他细胞疗法来治疗更多类型的癌症。但是让他们工作实体肿瘤包括乳腺癌、结肠癌和胰腺癌一直是一个挑战。研究发现，CAR-T细胞不能有效地穿透实体肿瘤，进入肿瘤内部并停留足够长的时间以杀死肿瘤癌症细胞．
目前正在进行临床试验，以测试新型细胞疗法，以及将已获批准的CAR-T细胞疗法与其他疗法相结合，以提高其疗效。
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