适应性试验平台希望能给病人带来新的治疗方法更快

一个新的纸神经病学年鉴描述的方法、结构和希利ALS平台的推出试验——药效的第一平台试验肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)旨在加快发展有效和突破性的治疗人们的疾病。

“这项研究是第一个全面的肌萎缩性侧索硬化症药物开发平台,在一个中央共享基础设施之间的各种临床实验的产品,每个测试使用一个共同的协议,而共享安慰剂群”,第一作者说,首席研究员塞布丽娜Paganoni,医学博士,博士,马萨诸塞州总医院(MGH)联合神经临床研究所(NCRI),希利医生科学家& AMG ALS中心质量一般,和哈佛医学院助理教授的pm r和波尔丁康复医院。“由于这个设计,ALS患者谁参与这个实验有更大的机会接受积极治疗。”

的领导下Paganoni绩效Cudkowicz首席研究员,医学博士,硕士,肖恩·m·希利和AMG中心主任ALS, MGH和神经病学主任Julieanne多恩哈佛医学院的神经学教授,希利ALS平台试验招收病人跨网络的50多个协调网站全国neal财团。审判同时评估几个治疗一个正在进行的基础。

“审判有几个重要的科学目标,我们收集了一些新颖的生物标志物和结果评价,不仅可以提供更高效的读数为整个肌萎缩性侧索硬化症临床试验,这个试验”Cudkowicz说。“进一步,我们创建一个方法,保证了数据共享和样本共享增长的安慰剂组,我们希望我们能有助于我们对ALS背后的科学的理解和分享知识协同的方式。”

目前,希利ALS平台试验已完成注册的第一个四个试验和测试五分之一已经开始临床实验的产品。“审判的一个重要特性是它会常青,这意味着我们打算总是有多个临床实验的产品提供给新的参与者,”Paganoni说。团队正在与更多行业合作者创造新的治疗斑点在2022年之后的计划更多。

自2020年夏天成立以来,有超过800名患者参加希利ALS平台试验,约有160名参与者分配给第一次四个试验武器。从这些前四研究结果预计将在2022年晚些时候。“因为平台的性质的研究和使用一个共享的安慰剂组,活跃安慰剂比非常有利于参与者,三比一的接收一个活跃的药物,“Paganoni说。”,与传统的独立试验是不可能,”她说。试验设计允许所有参与者接受积极治疗的长期开放标签扩展(OLE)六个月后随机、安慰剂对照试验的参与。除了授予访问活动药物OLE将提供重要的科学数据的长期安全性和有效性的临床实验的产品进行试验。

希利ALS平台试验已经激起了肌萎缩性侧索硬化症的临床试验,并有响亮的病人社区的支持。招生已经超出预期,这是了不起的考虑到试验的启动恰逢COVID-19大流行。

“我们感激我们的病人咨询委员会的成员,一直与我们合作设计一个成规试验更多的访问机会,“Paganoni说。“这个试验不可能没有的慷慨贡献数以百计的ALS患者和他们的家人和支持者决定将他们的时间和努力ALS研究造福整个ALS科学和病人的家庭在这些挑战大流行时期。”