新的治疗方法可以使高达45%的杜氏肌萎缩症患者受益

新的“鸡尾酒”药物可以使多达45%的杜氏肌萎缩症患者受益
Toshifumi Yokota领导了一项研究,开发并测试了一种新的“鸡尾酒”药物,这种药物可能对高达45%的普通肌肉萎缩症患者有益——这一比例明显高于目前可用的治疗方法。资料来源:阿尔伯塔大学

阿尔伯塔大学正在开发一种新的“鸡尾酒”药物,高达45%的最常见的遗传性神经肌肉疾病患者可能受益,根据本周发表在《美国医学杂志》上的研究美国国家科学院院刊

该研究的首席研究员、医学与牙科学院的医学遗传学教授Toshifumi Yokota表示,可以为每10万人中有6人(通常是男孩)提供一种有效而经济的治疗方法,以减轻杜氏肌营养不良症(一种慢性肌肉萎缩疾病)的症状。

修复受损基因的创可贴

有杜氏病的人这种人体内最大的基因——肌萎缩蛋白(dystrophin)发生了各种突变,而这种蛋白质是细胞保持完整所必需的。Dystrophin有79个片段或外显子。如果少了一个,身体就不能产生肌萎缩蛋白,肌肉就会退化。

DMD无法治愈,但一种叫做反义寡核苷酸的新型药物使用了一种叫做“外显子跳过”的方法,它就像贴在缺失外显子上的创可贴,这样身体就可以跳过受损的指令,产生重建肌肉组织所需的蛋白质。

基于Yokota的研究,美国食品和药物管理局已经批准了包括viltolarsen在内的四种外显子跳过分子,但每种分子的适用性都很有限。

现在,亚利桑那大学的医学遗传学研究团队将六种类似dna的外显子跳过分子结合起来,创造出一种“鸡尾酒”疗法,可以帮助更多的患者。

Yokota说:“每个先前开发的外显子跳过分子只能治疗大约10%的DMD患者,因为他们在基因中不同位置的外显子有不同的突变。”

他解释说:“我们的方法是一次性跳过11个外显子,这将使我们能够治疗大约45%的患者。”

横田也是加勒特·卡明研究和肌肉萎缩症加拿大捐赠研究主席之友。

治疗可以帮助改善心肌

新的鸡尾酒还解决了现有鸡尾酒的另一个局限性横田惠解释说,这是因为它们不会穿透心肌。虽然DMD患者经常遭受极端的骨骼虚弱,但大多数人死于

“我们的鸡尾酒结合了用一种新的肽,一种短链氨基酸,它可以让药物穿透他说。

横田的团队在病人身上测试了这种新的合成药物在试管和小鼠体内。他们发现了肌萎缩蛋白产生、肌肉增加和心脏功能改善的迹象。

下一步将进行毒理学测试,并通过监管步骤进行临床试验。横田和他的同事最近成立了一家公司,将有助于这种药物的商业化。


进一步探索

研究人员开发了一种新的“DNA针”来治疗肌肉萎缩症

更多信息:Kenji Rowel Q. Lim等人,DG9肽偶联单外显子和多外显子跳过疗法治疗Duchenne肌营养不良,美国国家科学院院刊(2022)。DOI: 10.1073 / pnas.2112546119
所提供的阿尔伯塔大学
引用:新的治疗方法可使高达45%的杜氏肌萎缩症患者受益(2022,2月23日),检索自2022年8月12日//www.pyrotek-europe.com/news/2022-02-treatment-benefit-percent-patients-duchenne.html
这份文件受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的公平交易外,未经书面许可,不得转载任何部分。内容仅供参考之用。
161股票

对编辑的反馈