FDA对实验性肌萎缩性侧索硬化症药物受益
联邦卫生监管机构周一发表负面评论的备受关注的实验性药物使人衰弱的疾病被称为卢伽雷氏症,经过了几个月的游说,病人倡导者呼吁批准。
Amylyx药品的药物已成为团结造成致命的神经退行性疾病患者的肌萎缩性侧索硬化症,他们的家庭和国会议员曾经加入推动美国食品和药物管理局greenlight的药物。
但监管机构在审查公司的小型研究是“没有说服力,”由于缺失的数据,错误登记病人和其他问题。周三,一个FDA顾问小组将不具约束力的表决毒品是否应该批准。
会议正在密切关注作为FDA的指标方法的实验性药物不完善的数据和承受外界压力的能力。
FDA的消极立场药物设立一个紧张的场景在周三的公共会议,几十名ALS患者和倡导者定于说话。该机构从其顾问小组将考虑输入药物在做出最终决策之前,预计在6月。
肌萎缩性侧索硬化症或肌萎缩性脊髓侧索硬化症,破坏神经细胞需要走路,说话,吞下and-eventually-breathe。没有治愈,大多数人在三到五年内死亡。
Amylyx的药物的组合两个老药:处方药物治疗肝脏疾病和膳食补充剂与中医有关。Amylyx专利组合在一个粉和说的化学物质帮助保护细胞免受早逝。
但评论家发现药物“只有温和”影响减缓疾病进程的137名病人,中期发展阶段的研究中,评论者说与实现和分析问题困扰。通常,FDA批准需要两个大型研究或一项研究“非常有说服力”对生存的影响。
根据FDA文档,监管者“强烈建议”Amylyx完成一个大,后期试验应用之前建立药物的有效性。这项研究将在2024年完成。
经过进一步的讨论与监管机构去年夏天,Amylyx决定提交药品批准基于最初的研究加上生存之后收集的数据。该公司表示,数据显示,服用该药物的病人居住6个月左右的时间比服用假的药物。
但是FDA说的结果是不可靠的,因为问题跟踪研究参与者好几年了。
周三的会议标志着FDA首次召集这次顾问小组自去年6月无视它的建议和批准的阿尔茨海默氏症药物,Aduhelm。三个小组成员在有争议的决定辞职,国会调查人员展开了调查FDA药物处理的审查。在当前情况下,FDA面临强大压力,病人组给予批准。
目前,只有两种ALS fda批准的药物,更有效的延长生命几个月。
ALS协会资助Amylyx的研究,说FDA审查没有考虑“ALS的速度和严重性和一些可行的治疗方法。”
统一“这是一个致命的疾病所以任何药物,显示了这个好处——即使是温和的——是奇妙的病人受益,谁有一个路径推进这种疾病:死亡,”约翰霍普金斯大学的Jeffrey Rothstein博士说,他帮助招收患者Amylyx研究。
剑桥,马萨诸塞州的制药公司在周一交易下跌超过35% FDA发布审查。
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这个故事已经纠正了注意,这种药物是一个粉,不是药。
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