种族法案增加了所需的抗癌药物研究在儿科患者使用

实施第一年,比赛行为导致增加要求最近批准了抗癌药物研究儿科患者的潜在用途,AACR届年会上公布的数据显示2022年4月8日至13日举行。

研究加速治疗儿童和股票(种族)法案于2017年由美国国会批准,8月18日生效,2020年。该法案要求所有新成人肿瘤疗法正在考虑批准由美国食品和药物管理局(FDA)的安全性和有效性评估小儿癌症如果治疗是针对分子目标相关的儿科癌症,包括与一个孤儿药物疗法的名称。

“已取得显著进展癌症治疗和治疗,许多小说疗法最近批准。许多这些激动人心的进步,然而,不容易翻译新的治疗方案和审批儿科肿瘤病人,”说,这项研究的第一作者,布列塔尼Avin麦凯维,博士,科学政策分析师癌症研究的朋友。

在比赛之前,制药公司不需要进行吗临床试验他们的产品在儿科人群如果产品被用于成人癌症。此外,任何药物,收到一个孤儿药物名称自动免除进行儿科研究,即使他们潜在的适用性小儿癌症,麦凯维说。

在这项研究中,研究人员试图评价比赛行为的影响在其第一年的实现。他们检查所有肿瘤新药应用程序或生物制剂许可证应用程序从8月18日,FDA批准的2019年,2021年8月18日。在研究期间19疗法被识别;63.2%是通过赛前实现和36.8%是通过赛后的实现。麦凯维指出,低数量的批准第二年可能是由于冠状病毒大流行;进一步的研究将需要评估的持续影响比赛的行为。

在赛前集团8.3%的批准的药物指出了儿童使用的应用程序。然而,所有的药品批准在赛前组被视为免除儿科研究或放弃了要求。另外,赛后的组中,42.9%的药物被要求进行儿科研究批准。

种族法案前,83.3%的批准药物研究中得到一个孤儿药物名称,这意味着所需的药物是免除儿科研究。麦凯维说,几乎所有人(91.7%)的作用机制,如果应用程序可能需要儿科研究种族法案被提交后的效果。

赛后,71.4%的药物获得批准孤儿药物名称,但60%的人被要求进行儿科研究,因为他们的作用机理被认为是儿科癌症相关,因此,药物可能会对儿科患者有益。

麦凯维共享一个具体的例子,说明种族法案对儿科患者导致更多的研究。2020年4月,前不久法案实施的竞赛中,美国食品和药物管理局批准pemigatinib (Pemazyre),一个激酶抑制剂用于治疗胆管癌患者,一种罕见的胆管癌。药物,目标FGFR2变更,收到一个孤儿,这意味着儿科研究不是必需的。

仅在一年之后,2021年5月,美国食品和药物管理局批准infigratinib (Truseltiq),也目标FGFR2的改变。毒品还收到了孤儿的名称,而是因为比赛的行为,它现在必须研究小儿晚期或转移性实体瘤患者FGFR2的改变。

“我们很兴奋地看到,即使是在实施后的第一年,要求大幅提高儿科研究尤其是关闭孤儿指定漏洞的显著影响,“麦凯维说。

因为许多童年癌症非常罕见,临床试验研究人员预计,可能进展缓慢,人员工作积累符合条件的患者。麦凯维表示两个试验以来推出了比赛的行为,2028年设定完成日期,注意的是,这些可能需要创新的试验设计和其他机制来支持儿科研究。

“我们仍有许多年,直到我们能看到如果所需的儿科研究导致可操作的数据可以支持标签的修改和包含信息在儿科患者适当使用,“麦凯维说。“种族帮助实现的第一步,是鼓励研究小说成人疗法在儿科患者。长期的衡量成功的标准是:如果这些研究导致病人利益和对儿科患者的批准。”

“作为一个儿科癌症幸存者,我意识到比赛的行为是一个重要的一步提高儿科研究新型疗法和鼓励创新,”麦凯维继续说道。“但实现仅仅是开始。现在遵循的关键的影响作用于儿科肿瘤学药物开发,继续争取政策和监管,这样的解决方案儿科患者获得拯救生命的治疗和支持治疗决策的信息。”

麦凯维说,这项研究的主要限制是数量有限的治疗包括在初步分析种族法案生效后一年。她说进一步纵向数据将需要完全评估竞争行为的影响,并确定未来的政策建议。