难治性肿瘤的基因筛查的好处年轻癌症患者

癌症疗法针对特定基因突变可能为患者提供好处来说,其他标准化疗没有有效治疗肿瘤。然而,肿瘤的基因筛查并不经常表现为儿童和年轻成人癌症患者。增加获得肿瘤基因筛选和研究这一策略的效用,美国国家癌症研究所(NCI),美国国立卫生研究院的一部分,儿童肿瘤协会(齿轮)合作创建NCI-COG儿科匹配试验(APEC1621)。自2017年以来,已经有超过1000名患者参加全国性的协议,它使用肿瘤测序找到可行的基因突变(那些可能预测响应特定的治疗)与患者13个不同的分子靶向治疗的2期临床试验。

第一本研究的结果,在儿童肿瘤协会成员网站在美国由一个协作的团队包括铅调查员贝勒医学院和得克萨斯州儿童癌症和血液学中心,已经发表的临床肿瘤学杂志。分析1000例显示肿瘤测序是有效的在寻找可行的肿瘤突变在儿童和年轻成人癌症难治性患者实体肿瘤、淋巴瘤或组织细胞的疾病。可操作的突变被发现在31%的肿瘤28%分配给2期临床试验治疗的患者的研究。

“这全国筛查方法是有效地找到可操作的基因突变靶向治疗,可以指导决策,”将帕森斯博士说,通讯作者和APEC1621研究椅子,pediatrics-hematology和肿瘤学副教授贝勒和得克萨斯儿童癌症和血液学中心副主任。bob电竞“这些结果支持使用的分子筛查儿童和年轻人与癌症复发或难治性当前一线治疗方法。”

“NCI-COG儿科匹配的范围是真正值得注意的是,与138年齿轮机构来自美国各地招收至少一个病人筛查研究,”道格拉斯·s·霍金斯博士说,儿童肿瘤协会主席。“最重要的是,NCI-COG儿科匹配提供分子靶向治疗对儿童和年轻人最需要创新的治疗,复发性或难治性癌症。”

“儿科匹配是一个私人/公共关系的一个很好的例子,使本研究在这样一个高效的方式完成,“尼特Seibel博士说,小儿实体瘤的治疗在临床癌症治疗和评估项目的调查部门的NCI和研究的合著者。“这是鼓舞人心的,看看制药公司非常愿意支持小儿匹配试验在一定程度上,一些公司甚至伸出儿科比赛团队,看看他们是否可以参加。基于与美国食品和药物管理局合作,我们能够安全地包括一些靶向制剂,以前从未被测试在儿童和青少年。”

第二项研究也发表在临床肿瘤学杂志报告2治疗第一阶段试验的结果完成的一部分NCI-COG儿科研究(APEC1621E)相匹配。这个试验,包括领导人员从贝勒和得克萨斯儿童,测试了MEK抑制剂selumetinib在儿童和年轻成人肿瘤突变基因MAPK途径的关键生物驱动潜在许多类型的癌症。

在20侵略性的癌症患者,进步尽管标准治疗,药物显示有限的功效;最好的反应是疾病稳定三个病人。鉴于selumetinib显示有利于治疗其他癌症类型,本次试验的结果表明,应对selumetinib治疗无法预测的MAPK通路突变。

“Selumetinib已被证明是非常有效的治疗低度恶性肿瘤。然而,尽管MAPK通路的存在突变,selumetinib没有大多数病人的主要抗肿瘤的影响这一组与其他侵略性的癌症也有多个基因突变,”卡尔·艾伦博士说,通讯作者和APEC1621E研究椅子,儿科教授,贝勒和血液学和肿瘤学部门联合组织细胞增生症和淋巴瘤在得克萨斯儿童癌症中心项目。bob电竞“这项研究成功地能够迅速招募MAPK基因突变的患者的安全性和有效性的临床试验测试药物,专门针对MAPK激活。结果指出需要广泛观察肿瘤预测肿瘤的遗传景观可能由单个代理有效治疗和那些可能需要多个代理。这项研究代表了一个重要的早期介入发展战略为侵略性癌症个性化治疗。”