新的希望预测和治疗心脏衰竭在婴儿致命的心脏缺陷

几乎三分之一的婴儿与左心房发育不良综合症,或通过他们的第一个生日之前死于心脏衰竭。通过揭示细胞过程驱动这些年轻患者的心脏衰竭,一项新的研究可能的答案识别和治疗的早期死亡的风险最高。

今天发表在细胞干细胞由匹兹堡大学医学院的科学家们研究发现,两种常用药物,伟哥和非处方药物称为tauroursodeoxycholic酸(TUDCA),恢复流程,促进心脏衰竭细胞来自病人,打开新的通过治疗的潜在途径。

“通过是一种最致命的类型的先天性心脏病,”塞西莉亚Lo表示,博士,部门的主席皮特发育生物学,和该研究的资深作者。“什么导致通过心脏衰竭患者死亡前一年的年龄是未知的,是唯一的治疗选项心脏移植手术,这常常是不可能的。如果我们能找到原因,然后对治疗有希望。”

到严重的心脏通过原因,Lo和Xinxiu(辛迪)徐,博士,这项研究的第一作者和Lo的实验室的一位博士后研究员,收集了三个健康人的皮肤细胞,10通过病人,他温和的疾病,活过5岁没有移植,或严重的通过,这意味着他们死亡或需要心脏移植在第一年的生活。

首先,徐病人重新编程皮肤细胞成所谓的诱导多能干细胞,它可以成为任何类型的细胞。接下来,她说的混合生长因子和营养提示干细胞发展成心脏细胞。

通过观察心脏细胞在显微镜下,研究人员注意到明显差异细胞不同的患者群体。生活就像一个心脏挤压和释放泵血,也在培养皿中心脏细胞,即使没有血液流通。细胞来自患者通过温和的外表和举止同样来自健康人,脉冲快速和稳定。相比之下,细胞从严重的群体更慵懒地跳动,像医生看到的许多生活通过病人的心。

进一步查看,研究人员发现,心脏细胞来自患者团体有缺陷的线粒体,发电中心,但是这个障碍是严重的。从严重的心脏细胞通过病人也未能反弹自然防御压力引起的线粒体缺陷。

确定了是错误的在细胞水平上,研究人员现在已经治疗的目标。他们发现,西地那非,俗称伟哥,TUDCA拯救心脏细胞的线粒体缺陷严重疾病患者。

徐解释说,如果心脏是一辆车,线粒体是像一个引擎。她认为西地那非的机油,“润滑”线粒体功能,防止经济过热。TUDCA,另一方面,就像冷却剂,也保护了发动机过热。这两种药物可以减少压力引起的有缺陷的线粒体,帮助患者心脏细胞从严重的患者达到温和自然通过完成。

“我们选择这些药物,因为我们知道他们是安全的和已经批准在诊所为其他条件,”罗说。“这意味着需要更少的时间获得治疗的病人相比,开发全新的药物。”

对于通过患者,这可能意味着新的疗法不依赖于心脏移植治疗心脏衰竭在地平线上。

Lo说,这项研究打开了使用干细胞心脏细胞的可能性模型心脏衰竭在菜和屏幕药物比传统的动物模型方法。

这些发现也可能导致开发测试优先考虑患者早期心脏移植。

“因为上的缺陷细胞水平上,一个简单的血液测试能检测到有缺陷的线粒体,允许病人最脆弱的早期识别心脏衰竭,”罗说。“最终,这些发现将有助于实现我们的目标的改善临床护理和患者的生活质量通过等先天性心脏病。”

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