一种免疫细胞“指纹”揭示了更好地治疗自身免疫疾病的途径
大多数自身免疫性疾病容易诊断，但很难治疗。今天发表的一篇论文科学建议利用你独特的免疫细胞指纹快速识别对你自身免疫疾病有效的治疗方法。
“我们分析了1000个人的100多万个细胞的基因组档案，以确定指纹连接遗传标记像多发性硬化症类风湿性关节炎红斑狼疮1型糖尿病脊柱炎炎症性肠病加文医学研究所的联合第一作者约瑟夫·鲍威尔教授说。bob88体育平台登录“我们能够通过单细胞测序来做到这一点，这是一种新技术，它可以让我们检测到基因的微妙变化单个细胞,”他说。
这一发现可以帮助个人找到适合自己的治疗方法，并指导新药的开发。
悉尼、霍巴特、墨尔本、布里斯班和旧金山的研究人员进行的这项研究帮助我们理解了为什么某些治疗方法对某些患者有效，而对另一些患者无效。这是迄今为止最大的一项将致病基因与特定类型的免疫细胞联系起来的研究。
一项针对克罗恩病患者的试验正在悉尼进行，以预测哪种疗法对特定患者有效。
鲍威尔教授说:“众所周知，一些自身免疫疾病很难治疗。”
“因为我们的免疫系统’的复杂性，以及它在个体间的巨大差异，我们目前还不能很好地理解为什么一种疗法对一些人有效，而对另一些人无效，”他说。
该研究将特定基因和免疫细胞类型与个人疾病联系起来，包括多发性硬化症、类风湿性关节炎、炎症性肠病、1型糖尿病和克罗恩病。
这意味着个体独特的基因图谱可以被用来提供精确驯服其免疫系统的治疗。
“我们的数据还提供了一个缩小范围的新途径潜在的药物靶点．这项研究的潜在健康和经济影响是巨大的，”塔斯马尼亚大学孟席斯医学研究所的联合第一作者和临床研究员Alex Hewitt教授说。bob88体育平台登录
“大多数罕见的遗传疾病就像人体发生的一场重大车祸——它们通常很容易识别，也很容易定位它们在基因组中的位置。但免疫疾病通常更像交通拥堵，阻碍交通的基因变化很难明确指出。这项研究帮助我们找到了问题所在，”休伊特教授说。
他说:“这项工作的最大洞见将是确定治疗靶点和确定免疫疾病的亚群体，然后可以改进临床试验，以评估药物的有效性。”
我们身体的免疫系统旨在对抗外部威胁，但当我们的免疫系统瞄准自己的健康细胞时，就会发生自身免疫疾病。大约十二分之一的澳大利亚人患有此病，无法治愈，需要终生治疗才能将损害降到最低。
通常情况下，患者在找到适合自己的治疗方法之前会尝试很多不同的治疗方法。
该研究的共同第一作者Seyhan Yazar博士说:“一些药物可能只对15%的患者非常有效，因此不建议作为一线治疗。”“我们现在有一种方法，可以将治疗反应与个人的免疫基因联系起来，甚至在临床医生实施治疗之前，就有可能对这15%的患者进行筛查。”
研究人员表示，他们的数据可以降低与开发新疗法相关的风险。
Garvan研究所的共同第一作者和研究员José Alquicira-Hernández博士说:“制药公司可能有数百个靶点，知道90%的潜在候选药物在临床开发过程中失败，它们必须决定将哪些药物推进到第一阶段临床试验。”
“了解哪些细胞类型与特定疾病相关是开发新药的关键。”
一百万个细胞揭示了复杂性和确定性
这项研究以前所未有的规模观察了个体免疫细胞中的基因，提供了独特的见解。该研究分析了来自约1000名健康个体的100多万个免疫细胞的基因组学，共探索了14种不同类型的免疫细胞。
这种单独的方法比以前分析血液样本中组合细胞的研究描绘了更清晰的图景。
“批量RNA分析的问题是我们只观察到一个平均信号。但是，让身体抵御攻击的细胞功能和细胞类型存在巨大差异，”亚扎尔博士解释说。“一般的分析并不能反映出各种免疫细胞的情况。”
融入临床试验
这些发现导致了临床试验．“我们正在与圣乔治医院合作进行一项克罗恩病的研究，以确定患者的免疫基因型如何影响他们对不同治疗的反应，并寻求建立一系列新的试验自身免疫性疾病鲍威尔教授说。
“这是Garvan开创性的OneK1K研究的一个重要里程碑，该研究旨在显示基因如何在细胞水平上影响免疫疾病的风险。”
进一步探索
