研究药物治疗滑膜肉瘤是一种罕见的肿瘤

圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员开发了一种治疗滑膜肉瘤的方法，滑膜肉瘤是一种罕见的软组织肿瘤，如韧带和肌肉，使用一种诱发细胞死亡的试验性药物。该药物是由华盛顿大学的研究人员开发的，他们计划进行一期临床试验，以调查它在滑膜肉瘤患者中的安全性和有效性，这些滑膜肉瘤已经扩散到原始肿瘤部位以外。

该研究可在该杂志的在线上找到临床癌症研究．

滑液肉瘤罕见，每年诊断出900至1000例新病例，最典型的诊断是在青春期和进入青年和中年时期。巴恩斯犹太医院和华盛顿大学医学院的西特曼癌症中心是全国主要的肉瘤治疗中心，圣路易斯儿童医院的西特曼儿童中心也是。

“滑膜肉瘤约占所有肉瘤的10%，因为肉瘤通常是罕见的，很多这样的患者——儿童和成人——从全国各地到我们的专业肉瘤中心接受治疗，”肿瘤学家Brian a . Van Tine说，医学教授，医学博士。“如果早期诊断，这种癌症可以通过标准的护理——手术、放疗和化疗来治愈。但一旦它扩散，我们就没有有效的治疗方法，所以我们正在寻找新的治疗策略，利用这种罕见肿瘤的遗传特性。”

研究人员发现滑膜肉瘤缺少一种重要的蛋白质，大多数肿瘤都依赖这种蛋白质来驱动能量代谢。这种被称为苹果酶1 (ME1)的关键蛋白质的缺失迫使滑膜肉瘤肿瘤依赖于另一种代谢途径，这使得滑膜肉瘤特别容易受到这种替代途径的抑制。的试验药物ACXT-3102干扰了这条备用路由。这种干扰导致挥发性废物化合物称为活性氧种类建立在癌症细胞．当有足够多的活性氧在细胞内形成时，细胞就会死亡。

“因为缺少了ME1，这些肿瘤细胞对抗活性氧损伤的能力已经受损，”Siteman的肉瘤项目负责人Van Tine说。“所以，我们询问是否可以用这种破碎的防御来对抗这种癌症。当这些化合物的水平在细胞内飙升时，它们会很快死亡。”

ACXT-3102药物是由William G. Hawkins医学博士、Neidorff家族和外科教授Robert C. Packman及其团队开发的，用于治疗胰腺癌．因为大多数胰腺癌仍然有ME1，研究人员需要找到第二种方法来攻击这种肿瘤类型。但是由于滑膜肉瘤的代谢在所有患者中是不寻常的和一致的——癌症的决定性基因错误在所有病例中出现了90%到95%——研究人员怀疑这种罕见的肿瘤可以单独用ACXT-3102治疗。

“滑膜肉瘤是由一种非常特殊的基因突变引起的，所以它是一种相对干净的癌症，这意味着它有一个特定的基因错误可以被利用，不像其他癌症有许多突变的复杂积累，其影响难以解释，”Van Tine说。“由于这种单一突变，滑膜肉瘤细胞更难适应能量代谢的攻击。基于一种罕见肿瘤的生物学，我们可以发现癌症的弱点，这真的令人兴奋。”

ACXT-3102被授权给华盛顿大学一家名为Accuronix Therapeutics的初创公司，该公司是霍金斯共同创立的，旨在开发新的癌症疗法。

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