实验性渐冻症药物可能比现有药物更有效
美国西北大学(Northwestern University)的两位科学家发明并开发了一种实验性药物NU-9，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。该药物的最新研究表明，它比现有的fda批准的治疗该疾病的药物更有效。
更重要的是，NU-9与利鲁唑和依达拉奉等药物联合使用时效果更好。这种药物是由西北大学Patrick G. Ryan/Aon教授Richard B. Silverman发明的，动物研究由西北大学范伯格医学院神经学副教授P. Hande Ozdinler进行。
这项研究最近发表在科学报告结果显示，在SOD1 ALS小鼠模型中，NU-9延长了病变上运动神经元的轴突。这一关于延长患病神经元轴突的新发现进一步说明了NU-9的益处。
轴突是上部运动神经元连接大脑和大脑的部分脊髓并导致皮质脊髓束，而皮质脊髓束在渐冻症患者中退化。日益恶化的轴突会导致渐冻人症患者迅速致命的瘫痪。
“对于一种有效的药物，改善轴突生长和轴突健康是很重要的，”该研究的共同主要作者Ozdinler说。“这对于连接大脑和脊髓以及恢复患者退化的运动神经元电路非常重要。”
在渐冻症患者中，大脑中的运动启动神经细胞(上层运动神经元)和脊髓中的肌肉控制神经细胞(下层运动神经元)死亡。
在去年发表的研究中，西北大学的科学家们发现NU-9改善了导致癌症的两个重要因素上运动神经元肌萎缩性侧索硬化症患者患病的原因:细胞内蛋白质错误折叠和蛋白质聚集。这两种因素都会对神经元产生毒性，在渐冻症患者和整个神经退行性变中很常见。该研究表明，在两种不同的ALS小鼠模型中，NU-9化合物阻止了神经元的退化，以至于在治疗60天后，患病神经元变得与健康对照神经元相似。
NU-9进入临床试验阶段
NU-9正在向临床试验。该公司名为AKAVA Therapeutics，去年由Silverman创立，目前正在进行动物安全研究，以获得FDA批准成为一种研究性新药(该公司现在称为AKV9)。这些研究包括确定剂量水平和毒性作用。
“如果一切顺利，我们希望在2023年初开始健康志愿者的一期临床试验，”该研究的共同主要作者西尔弗曼说。
根据FDA对一期试验结果的回应，将该药物用于ALS患者的二期试验可能于2024年初开始。
西尔弗曼说:“NU-9有一种新的作用机制，它需要在人类身上进行测试，以确定其治疗ALS的有效性。”
西尔弗曼说:“发现一种新药并将其推向市场是一个漫长的过程，可能需要10到12年。”“但这种药物让我们非常兴奋，并对它改善ALS患者生活的可能性充满希望，这些患者已经没有希望太久了。”
西北大学的其他作者包括barabdullah Genç， Mukesh Gautam, Benjamin Helmold, Nuran Koçak, Aksu Günay和Gashaw Goshu。
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