专家讨论mRNA疫苗的进展
2020年底获得紧急授权的两种mRNA疫苗已被证明对抗击COVID-19至关重要。这些疫苗是同类疫苗中的第一种，是数十年RNA研究的成果。疫苗以编码病毒蛋白质的mRNA链的形式传递，进入细胞并开始产生蛋白质，使免疫系统在稍后遇到病毒时能够识别病毒。在COVID-19疫苗取得成功之后，研究人员希望mRNA疫苗和疗法将被证明对许多其他疾病有用。
丹尼尔·安德森是麻省理工学院化学工程教授，也是麻省理工学院科赫综合癌症研究所和医学工程与科学研究所的成员，他花了多年时间研究如何包装和传递信使rna。安德森最近与人合著了一篇自然生物技术他回顾了mRNA疗法，回答了麻省理工学院新闻关于这项技术进展的一些问题。
问:RNA疫苗的一些优势是什么?它们是如何在应对COVID-19大流行时如此迅速地开发出来的?
答:RNA疫苗的美妙之处在于，一旦开发出有效的纳米颗粒递送系统，针对新疾病的新疫苗就可以迅速制造出来。例如，Moderna能够在SARS-CoV-2 DNA序列公开后的一天内构建优化的mRNA构建物，并在几周后开始给患者用药。传统疫苗技术的发展要慢得多，并且依赖于大规模生产疫苗哺乳动物细胞在生物反应器或鸡蛋中，而mRNA疫苗只在患者细胞中一次就会变成最终产物。在某些方面，信使rna疫苗使用人体作为自己的疫苗生产设施。
我们很幸运，研究人员和公司已经在RNA和纳米颗粒方面研究了几十年，特别是在mRNA用于疫苗方面研究了很多年。举个例子，第一种RNA纳米颗粒药物Onpattro于2018年获得fda批准。虽然这种药物的设计目的是影响患者的肝脏，并且含有小RNA，而不是mRNA，但在创造这种药物以及所有其他工作中获得的经验教训帮助科学家推进了我们今天受益的mRNA疫苗。
问:COVID-19疫苗的开发取得了哪些经验教训，可以帮助研究人员开发未来的RNA疫苗?还有哪些挑战需要解决?
答:毫无疑问，在过去几年里，我们了解了许多关于COVID-19疫苗的重要信息。今天，数十亿剂量的mRNA疫苗已被用于患者，提供了有关其功能、安全性和制造的重要信息。我们已经了解到，这些药物既安全又有效，重要的是，有可能迅速创造出一种新的药物疫苗一个突发的病原体。我们也认识到信使rna疫苗的挑战，例如它们必须保持冷冻，有些在非常低的温度下。在不久的将来，我预计我们将看到具有更好稳定性和保质期的mRNA疫苗。
问:在哪些疾病中，RNA疫苗和其他mRNA疗法在未来可能被证明是有价值的?
答:我相信，我们正处于一场医学革命的开端。在近期内，我们将看到针对新冠病毒毒株的新mRNA疫苗，以及针对流感等其他重要疾病的疫苗。我也乐观地认为，我们将会看到信使rna疫苗和信使rna疗法，用于我们真的没有解决方案的疾病，比如艾滋病毒和某些类型的癌症。从长远来看，我预计mRNA疗法将在某些遗传疾病中发挥重要作用，例如囊性纤维化在这个过程中，mRNA被传递到肺可以让肺细胞更正常地发挥功能。最后，我对基因组编辑的进展以及mRNA纳米颗粒为患者提供永久性治疗的潜力感到兴奋。虽然这听起来像科幻小说，我们已经有了证据人体试验肝脏的活体基因组编辑是可能的。
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