基因疗法有望治疗脊髓损伤引起的神经病变

由加州大学圣地亚哥分校医学院的科学家领导的一个国际研究团队报告说，一种抑制靶向神经细胞信号的基因疗法有效地减少了脊髓或周围神经损伤小鼠的神经性疼痛，而且没有可检测到的副作用。

该研究结果发表在2022年5月5日的《美国医学杂志》网络版上分子治疗这代表了一种潜在的新治疗方法，这种疾病可能影响一半以上的脊髓损伤患者。神经病变包括身体其他部位的神经损伤或功能障碍，通常会导致慢性或衰弱性麻木、刺痛、肌肉无力和痛苦。

对神经病没有特别有效的治疗方法。例如，药物治疗通常需要复杂的、持续的药物输送，并伴有不良的副作用，如镇静和运动无力。阿片类药物可能有效，但也可能导致耐受性增加和滥用或滥用的风险。

因为医生和研究人员能够精确定位脊髓损伤和神经痛的起源，已经有很多努力开发治疗，选择性地针对受损或受损的神经元在受影响的脊椎节段。

近年来，基因治疗已经被证明是一个越来越有吸引力的可能性。在最新的研究中，研究人员注射了一种无害的腺相关病毒，携带一对转基因基因γ-氨基丁酸或GABA对坐骨神经损伤小鼠的影响神经性疼痛．GABA是一种神经递质，可以阻断神经细胞之间的冲动;在这种情况下，疼痛信号。

转基因gad65和vgat的传递和表达仅限于小鼠坐骨神经损伤区域，因此，没有可检测到的副作用，如运动无力或正常感觉的丧失。GABA的生产由转基因对小鼠的疼痛信号神经元产生了可测量的抑制，在治疗后至少持续了2.5个月。

加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉系教授、资深作者Martin Marsala医学博士说:“临床可接受的抗创痛(疼痛阻断)疗法的先决条件之一是最小或没有副作用，如肌肉无力、一般镇静或对治疗的耐受性。”

“能够提供长期治疗效果的单一疗法发明也非常值得期待。这些发现表明在这两方面都有前进的道路。”