从几个月到几周:基因传递方法改进了新的“一步”系统

使用腺病毒(Ad)载体，治疗基因解决疾病的原因，而不仅仅是症状。然而，尽管对人类疾病和基因组理解的进步导致了越来越多的靶向基因疗法，但基因传递仍然是一个重大挑战。

“我们知道很多基因都有重要的功能和有用的治疗效用，但如何将它们传递到细胞中?这一直是一个持续的挑战，”矫形外科和康复医学副教授何同川解释道。

根据他和芝加哥大学的同事们的说法，“腺病毒载体作为一种转移工具的进化遗传物质它彻底改变了医生和科学家治疗最虚弱疾病的方式。”这些载体是最有效的基因传递系统，与其他选择相比，具有显著的优势。

尽管如此，目前用于创建Ad向量的过程非常耗时，在技术上具有挑战性，并且几十年来没有得到改进——直到现在。

芝加哥大学的研究人员，包括领导分子肿瘤学实验室的贺建奎，已经开发了一种简化的方法来创建这些载体。贺建奎表示，“广告一步构建”(OSCA)系统“非常高效和用户友好”，他与波尔斯基创业与创新中心合作申请了这项发明的专利。

“这是一个耗时的过程，”何某谈到用旧方法开发广告载体时说。他说:“这可能需要几个月的时间，结果不可预测。”或者，新方法需要两到三周的时间，并保证开发一个病毒．

该系统采用Gibson DNA组装(GDA)技术开发，可应用于基因治疗和疫苗开发。GDA方法已经存在了近10年，是当今流行的技术合成生物学何指出。GDA是一个有用的工具来组装合成和天然基因，遗传途径，以及整个基因组。

这项工作建立在先前研究的基础上，改进了以前的系统:“AdEasy”系统，该系统也是由He开发的，是世界上最常用的生成Ad载体的技术之一，被几家大型制药公司和研究实验室使用。

他说:“新系统使整个过程非常简单。”“对于一般的分子生物学实验室来说，制造病毒更容易。”

他在大学的实验室主要专注于干细胞生物学、癌症生物学和再生医学。作为这项研究的一部分，该小组还对开发新技术来解决这些领域有着浓厚的兴趣。这种兴趣导致了OSCA系统的发展。

他说:“有时候你会遇到挑战，现有的技术还不够。”“我们想要解决科学问题，但偶尔你真的需要开发更好的工具。”

这项研究发表在分子Therapy-Oncolytics．