crispr编辑基因疗法对血液疾病患者的益处
在欧洲血液学协会(EHA)大会上发表的一份最新摘要中，包括费城儿童医院(CHOP)在内的一组研究人员展示了输血依赖性β -地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞病(SCD)的实验性治疗的新数据。这种由Vertex制药公司和CRISPR Therapeutics公司开发的一次性疗法显示，在给药后长达3年仍有持续的疗效，其安全性与预期的自体移植一样，可能比异基因移植(来自捐赠者)更安全。
“这些数据提供了进一步的证据，证明这种治疗有可能对患有前列腺癌的患者产生转变镰状细胞病而且β地中海贫血高级摘要作者和免疫治疗先驱Stephan A. Grupp博士说，他是细胞治疗和移植部门的部门主管，也是CHOP的Susan S. and Stephen P. Kelly癌症免疫治疗中心的首任主任。“尽管我们必须继续研究这些结果的持久性，但我对目前的数据感到兴奋。”
该摘要提供了两项关于exca -cel(夸张基因autotemcel)的临床试验的新数据，以前被称为CTX001，是一种利用CRISPR基因编辑来提高生产的一次性治疗胎儿血红蛋白纠正与两种疾病相关的血红蛋白缺陷基因
研究人员展示了75名患者的结果:44名TDT患者和31名SCD患者。44例TDT患者中，42例随访时无输血，随访时间为输注excel后1.2 ~ 37.2个月。随访2 ~ 32.3个月，所有31例SCD患者均无血管闭塞危象发生。
安全性与布色尔凡清髓调节和自体干细胞移植基本一致。44例TDT患者中有2例发生了可能与excel相关的严重不良事件(SAEs)，而SCD患者中没有一例发生被认为与细胞治疗相关的SAEs。
进一步探索
更多信息:Franco Locatelli等人，单剂量CTX001治疗输血依赖性乙型地中海贫血和严重镰状细胞病的疗效和安全性2022年欧洲血液学协会(EHA)大会
费城儿童医院提供
引用: crispr编辑的基因治疗对血液疾病患者的益处(2022年，6月14日)，检索自2022年8月12日//www.pyrotek-europe.com/news/2022-06-benefits-crispr-edited-gene-therapy-patients.html
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