抗癌药物显示出治疗肌肉萎缩症的潜力
英属哥伦比亚大学生物医学工程学院的研究人员发现，一种现有的抗癌药物可能具有治疗肌肉萎缩症的潜力。
研究人员发现，这种被称为集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂的药物有助于减缓杜氏病的进展肌肉萎缩症通过增加肌肉纤维的弹性。
研究结果发表在今天的科学转化医学。
“这是一类已经被用于临床试验来治疗罕见形式的癌症，”英属哥伦比亚大学的博士后Farshad Babaeijandaghi博士说，他也是这项研究的第一作者。“发现它可能具有治疗肌肉萎缩症的双重作用是令人难以置信的兴奋。它显示了很大的希望，通过进一步的测试，可以帮助延长和提高患者的生活质量。”
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的遗传性疾病进行性肌肉无力退化是由于营养不良蛋白的破坏，而营养不良蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。这是加拿大最常见的先天性疾病，大约每3500名男性中就有一人患有此病，在较为罕见的情况下，女性也会患有此病。
DMD的症状通常出现在儿童早期，随着年龄的增长，患者面临肌肉功能丧失的加剧。随着病情的发展，许多患者被迫依赖轮椅等行动辅助工具，最终影响心肺功能。虽然心脏和呼吸保健的改善有所增加预期寿命近几十年来，目前还没有治愈方法。
“肌肉萎缩症是一种毁灭性的疾病，会在很小的时候就影响到儿童。虽然这不是一种治愈方法，但它可以显著延缓疾病的发展，帮助人们保持移动和离开轮椅的时间更长，”该研究的资深作者法比奥·罗西博士说，他是英属哥伦比亚大学生物医学工程学院和医学遗传学系的教授。“它可以与其他治疗方法和新兴的基因治疗方法结合使用遗传缺陷。"
当研究人员刚开始研究巨噬细胞(一种白细胞)在肌肉再生中的作用时，这些发现让他们大吃一惊。
在小鼠实验中，他们发现消耗巨噬细胞的CSF1R抑制剂有意想不到的效果，使肌肉纤维更能抵抗收缩引起的类型组织损伤这是肌肉营养不良的特征。这种药物的作用是改变动物体内肌肉纤维的类型，从对损伤敏感的IIB型纤维转变为抗损伤的IIA/IIX型纤维。
“很多人都听说过有不同类型的肌肉纤维，包括快收缩肌和慢收缩肌。通过服用这种药物，我们观察到肌肉纤维实际上开始过渡到一种较慢的抽搐类型，这种类型对肌肉收缩造成的损伤更有抵抗力，”罗西博士说。
在发现这一发现后，研究人员在患有DMD的老鼠身上测试了这种药物。在几个月的治疗后，他们开始看到成功的结果。接受治疗的小鼠表现出更高的抗损伤能力肌肉纤维他们能够完成体育任务，比如在跑步机上适度跑步，肌肉损伤比没有接受治疗的人更少。
“结果实际上是非常戏剧化的。的改善肌肉韧性是深远的，”Babaeijandaghi博士说。
研究人员表示，还需要进一步的研究来确定CSF1R是否对治疗人类DMD有效。考虑到一些短期临床研究已经表明这类药物对人类使用是安全的，他们希望这可能意味着一种适合患者的治疗方法即将出现。
“开发一种新药可能是一个漫长的过程，”罗西博士说。“但考虑到它的安全性药物已经在人体研究中得到证实，这可能意味着我们正在快速走向一种新的治疗治疗肌肉萎缩症。”
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