临床试验表明，帕金森的药物在人类中是安全的

来自Denali Therapeutics的一大批研究人员与来自美国多个实体的同事和加拿大的一名研究人员一起发现，在临床试验中，LRRK2抑制剂称为DNL201，对志愿者没有任何不良影响。在他们的论文中发表科学翻译医学，该小组描述了他们对帕金森毒药的临床试验以及他们在跑步期间学到的东西。帕特里克·刘易斯（Patrick Lewis）与皇家兽医学院（Royal College College）伦敦（London）发表了同一期刊上的焦点作品，概述了Denali团队所做的工作。

帕金森氏病是一种由产生多巴胺的神经元破坏的疾病，这对于至关重要运动功能。先前的研究表明，由于环境因素在具有遗传风险的人中。先前的研究还表明，某个基因的突变版本导致一种称为LRRK2的酶过量生产，这会导致炎症和其他问题。目前，尚无可用的疗法来减缓其进展。

帕金森氏症的标志之一是LRRK2酶的水平升高，这些酶损害了溶酶体 - 负责从大脑中细胞中去除毒素的孔。这导致毒素和细胞死亡的积聚。涉及开发药物以阻止帕金森氏症进展的事先工作集中在降低此类水平。在这项新的工作中，研究人员开发了一种名为DNL201的药物，该药物表现出了希望。它已经在动物中进行了测试，在该动物中，它有效地降低了LRRK2酶水平。但是在某些动物中，这也导致了危险的副作用，肺部和肾脏中的细胞内部麻袋肿胀。在这项新的临床试验中，目标是确定DNL201是否可以安全地用于人类，而不是评估它是否减慢了帕金森氏症的发展。

在试验中，将150人服用了28天。其中有122个健康的成年人28岁有帕金森氏症。研究人员发现，该药物的给药降低了LRRK2酶的水平，并且还没有显示出在其他一些动物中看到的副作用的迹象。研究人员建议他们的结果表明DNL201已经准备好了临床试验，包括一些专注于确定它是否可以放慢人类的帕金森氏症。

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