一项在老鼠身上进行的实验性治疗失败了，研究人员做了正确的事情:他们发表了相关研究
用抗体阻断突变蛋白并不能阻止小鼠体内奇怪、异常的骨骼生长。但是，来自康涅狄格州大学和Alexion制药公司的研究人员在6月15日的《科学与技术》杂志上报告说，获得的知识可以引导科学家找到更有前途的方法临床调查杂志．
全世界只有不到4000人患有进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)，这是一种遗传性疾病，小的损伤或擦伤会导致骨骼肌刺激大量异常骨骼和软骨的生长。渐渐地，身体的大部分软组织都变成了骨头。现在，康涅狄格大学和亚历克西翁制药公司的研究人员正在研究一种潜在的治疗方法，他们发现了一个令人担忧的意外——用一种单克隆抗体阻断与该疾病有关的蛋白质，使小鼠的异常骨骼生长恶化。
通常情况下，干细胞有助于修复因受伤或疾病而受损的肌肉。但在骨髓炎患者中，某些干细胞从其表面的突变受体获得了错误的信息。干细胞不是促进肌肉再生，而是发育成骨骼。
康涅狄格大学分子和细胞生物学教授David Goldhamer, Alexion制药公司的研究员Jeffrey Hunter和他的同事们多年来一直在利用两组开发的精确的骨骼肌萎缩症基因小鼠模型，发现一种潜在的骨骼肌萎缩症抗体疗法。他们的想法是，抗体会阻断突变受体，阻止相关的受体干细胞产生新的骨头。但结果恰恰相反。
戈德哈默说:“意想不到的结果是:向FOP小鼠注射抗体导致不适当的骨形成急剧增加”，而不是像我们希望的那样保护它们。
戈德哈默、亨特和他们的团队利用Alexion公司发现的一种抗体进行研究，这种抗体可以干扰FOP中涉及的一种名为激活素A受体1型(ACVR1)的特定细胞表面受体。研究人员认为，如果他们阻断ACVR1，异常的骨骼生长就会停止。但相反，它被加剧了。
“这种抗体似乎降低了刺激肌肉组织内骨骼生长所需的损伤阈值。在FOP小鼠中，通常不会产生骨头的轻微损伤突然会产生大量的骨头骨．此外，抗体增加和延长免疫反应伤害，”戈德哈默说。
另一个研究以抗体为基础的骨髓炎治疗方法的团队也遇到了同样的效果。Regeneron制药公司使用了他们独立获得的不同抗体，以及不同的FOP小鼠菌株，但得到了相同的不良结果。他们的论文也发表在江森自控这个星期。
研究团队还不清楚为什么抗体会显著恶化疾病但他们的工作引起了对这种方法临床应用的严重安全性和有效性的担忧，这种方法尚未在人体上进行测试。两个研究小组都没有在临床上进行这一研究的计划。
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