基因治疗的新方向

一组科学家从儿童医学研究所(CMRI)在悉尼已经开发出一种新的方法来提高目bob88体育平台登录标基因的特定器官和组织类型therapy-making这种创新的基因传递技术更有效率和描述为拥有“巨大的潜力”。

《华尔街日报》的工作特色人类基因治疗本周发表。

基于腺相关病毒(AAV)工具,非致病性的病毒,被用作基因疗法的交付系统。将病毒转化为一个交付工具,研究人员已经删除了所有的病毒基因,病毒变成一个非常有效的基因运载工具,称为向量。向量可以被用来提供一个工作副本的基因特定细胞患者纠正缺陷基因引起的一种疾病。一个注射,患者有可能被治愈的疾病。

然而,这个系统还在开发的早期阶段对很多条件。的一个主要的限制是能够安全有效地将治疗基因的特定(病)病人的体内细胞;一些当代的病毒载体不能够实现。新型生物工程AAV载体的开发临床应用记住,提供一个不错的选择。CMRI团队专门从事小说AAV载体的发展。第一个生物工程AAV载体进入临床开发(目前在商业和学术试验,包括基因肝脏三期条件)是由斯坦福大学CMRI团队合作。

在这份出版物,CMRI团队报告的一种新方法,使更多的功能和改善AAV载体的发展。与其他常用的向量生物工程方法相比,该技术由CMRI团队开发允许研究人员选择最好的小说向量,根据它是如何可能在治疗恢复基因功能的应用程序。

“我们成功地优化现有技术来生成新的AAV衣壳能够目标器官,或靶器官已经可以访问了基因治疗说,更有效,”第一作者Adrian Westhaus谁是CMRI平移Vectorology研究单元的一部分。

“优化是通过理解现有的子元素AAV基因组改造病毒衣壳工程。”A promoter is an engine that drives expression of genes.

平动Vectorology研究主管单位,副教授Leszek Lisowski曾说,这是一个令人兴奋的新平台技术。

“这将使我们能够开发,这里在澳大利亚,更好的小说装甲防护,将进入转化发展途径,以保证更好的基因治疗载体。”

“这将有效治疗数以百万计的孩子的希望受到遗传疾病的影响。这项技术具有巨大的潜力,而其全面影响很难预测,它可能形成的基础生物医学和转化研究的革命。”

“这种创新的方法,称为功能性转导(英尺)的方法快速鉴定小说AAV变异,有可能提高治疗所有疾病的发展可以从AAV-mediated基因治疗中获益,”马蒂Cabanes-Creus博士说,这项技术的发明者。

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