研究人员表明,突变的DNA可以纠正短期的表达基因编辑工具

最常见的基因突变在人类基因组中C > T突变,导致一半的基因点突变所导致的疾病。例如,导致Hutchinson-Gilford早衰症综合征,超过90%的遗传性疾病有一个C > T突变。在一项新的研究自然通讯,卡罗林斯卡医学院和基础科学研究所的研究人员在韩国表明短期基因编辑可以用来纠正导致早衰突变。

“有风险与之前使用的基因编辑工具集成到细胞的DNA,而一旦突变已经纠正,在细胞中不再需要的工具,”维森南说,丹尼尔,博士生的生物科学和营养(BioNut),卡罗林斯卡医学院和共同研究的第一作者自然通讯。

“我们使用了一个基本编辑器腺嘌呤(ABE)纠正早衰突变,”他继续说。“但是我们只表示我们短时间内所需的工具。它仍然是足以分化和修复皮肤干细胞。"

在这项研究中,研究人员纠正突变大约21 - 24%的皮肤细胞短期安的表情。4周后,他们看到一个残余积极的影响,他们发现突变纠正细胞仍然存在于组织和传播,也分为不同区域的皮肤。这表明修正后的细胞获得了功能,还能够分裂和有助于改善皮肤的功能。

开辟了新的可能性

虽然Hutchinson-Gilford早衰症综合征(hgp)罕见的疾病导致身体年龄比平时更快,众所周知,注意到,主要是因为研究衰老的早衰症可以创建一个增进了解,也因为孩子遭受计显示普遍老化相关症状,如心血管疾病。因此,研究计画可以翻译常见的老化和年龄相关的疾病。目前,有一个用于治疗儿童患有计画,但它不是治愈,它带来的利益是有限的。因此,需要新的策略来治疗计画。

“在这个特殊的研究中,我们使用基因编辑到正确的皮肤里的突变,但在未来的研究中,我们希望在其他组织中测试方法,”玛丽亚·埃里克森说,部门(BioNut)教授领导了这项研究。

“短期表现,没有可检测毒性,也可能添加基因的编辑工具在一些场合,从而增加修复细胞的数量,”她说。

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